口服甲氨蝶呤（MTX）避免了每周一次注射，降低了成本，可以提高克罗恩病（CD）患者的生活质量，尤其是儿童。在CD中从来没有系统的评估过给药途径。2014年11月，发表在《Gut》的一项多中心、回顾1年的队列研究比较在CD儿童患者中，口服（PO）与皮下（SC）给予MTX的有效性和安全性。结果表明，MTX给药SC优于PO，但仅在部分结果中有所体现且影响适度。

背景：口服甲氨蝶呤（MTX）避免了每周一次注射，降低了成本，可以提高克罗恩病（CD）患者的生活质量，尤其是儿童。在CD患者中从来没有系统的评估过给药途径。本研究旨在比较在CD儿童患者中，口服（PO）与皮下（SC）给予MTX的有效性和安全性。

方法：226名接受口服或皮下注射MTX治疗的CD儿童被纳入一项多中心、回顾1年的队列研究中（62％为男孩，平均年龄13.8±2.8岁，88％既往接受硫嘌呤类药物）。38名（17％）最初开始口服，98名（43％）开始皮下并转为口服，90名（40％）皮下治疗。匹配和“双稳健”加权回归模型基于倾向评分方法，控制混杂指示偏倚。不同群体间11/23预处理变量不同，但倾向评分模型成功地平衡了治疗组。

结果：PO和SC组之间，76名儿童（34％）已持续无激素缓解，没有达到显著性差异（加权OR =1.72（95％CI 0.5〜5.9）； P =0.52）。治疗剂量增加（p=0.24）、肝酶升高（p=0.59）或恶心（p=0.85）没有差异。PO组身高增长速度较低（p=0.006），缓解时间延长（P=0.036；弗莱明（0，1）测试）。

结论：在这个迄今最大的儿科CD队列研究中，MTX给药SC优于PO，但仅在部分结果中有所体现且影响适度。因此，可以考虑为这些儿童由皮下注射改为口服MTX治疗，密切监测炎症标志物和身高增长情况。

（选题审校：李慧博 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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