半数以上的多囊肝患者合并有多囊肾。多囊肝常侵犯整个肝脏，也有少数多囊肝患者的病变局限于肝脏的一叶或半肝范围。2015年8月发表在《Mayo Clin Proc.》的一项美国研究，探究了长效缓释奥曲肽治疗严重多囊肝病4年的有效性。

目的：在特定有症状的常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）或常染色体显性遗传性多囊肝（PLD）患者中，观察停止和重新开启为期4年的长效缓释奥曲肽（OctLAR）治疗对总的肝体积（TLV）的影响。

患者和方法：在一项为期2年的OctLAR（40mg/月）的前瞻性临床试验[由双盲随机期（第1年）和开放标签治疗期（第2年）组成]纳入的42名参与者中，有28人在停止OctLAR治疗平均8.3个月后，被重新纳入到为期2年的开放标签拓展研究（OLE）中（最初研究：2007年7月1日，研究完成时间为2013年6月30日）。参与者在基线、第1年、第2年、重新入组时、研究结束时都经行磁共振成像。首要终点为TLV的改变；次要终点包括总肾体积的改变、肾小球滤过率、生活质量（QoL）、安全性、生命体征、实验室参数。

结果：25名参与者（59.5%）完成了OLE。停止治疗期间，TLV每年平均±SD增加3.4%±8.2%；重新治疗后，TLV每年平均降低-4.7%±6.1%。尽管停止治疗后TLV重新生长，但是仍然观察到总体是降低的。在基线时，中位（四分位差）TLV为4047mL（3107~7402mL），研究结束时是3477（2653~7131mL）（-13.2%；P＜0.001），并且健康相关的QoL也改善。接受治疗的ADPKD患者总的肾体积是增加的，肾小球滤过率从基线的58.2mL/分降到研究结束时的54.5mL/分（16人）。

结论：有症状的PLD的特定患者接受OctLAR超过4年，阻止了PLD的进展，缓解症状，改善了健康相关的QoL。停用将导致器官重新生长。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26166166

（选题审校：李慧博 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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