原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种主要累及肝内小叶间胆管的自身免疫性肝病，中老年女性易患。2016年1月，发表在《Aliment Pharmacol Ther》的一项研究旨在评估对熊去氧胆酸（UDCA）不完全响应的PBC患者使用非诺贝特治疗的生化指标、肝脏相关结局和不良事件。结果表明，非诺贝特治疗能显著改善对UDCA不完全响应的PBC患者的碱性磷酸酶水平、无呼吸困难失代偿和无移植生存期。

背景：贝特类或能改善原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的生物化学过程，但哪些因素能预测响应及治疗是否能改善无移植生存期尚不可知。

目的：该研究旨在评估对熊去氧胆酸（UDCA）不完全响应的PBC患者使用非诺贝特治疗的生化指标、肝脏相关结局和不良事件。

方法：研究人员在一家三级中心进行回顾性队列分析。研究人员使用Cox回归比较贝特类药物联合UDCA（FF）或仅UDCA治疗患者的结局，同时校正倾向评分说明治疗选择性偏倚。

结果：该研究共纳入120名患者（FF组n=46，UDCA组n=74，非诺贝特中位治疗时间11个月）；FF组和UDCA组分别41% vs 7%的生化学应答（碱性磷酸酶≤1.67倍正常上线水平）满足Toronto标准（P=0.0001）。非诺贝特治疗能改善无呼吸困难失代偿和无移植生存期（风险比HR：0.09，95% CI 0.03～0.32，P=0.0002）。然而仅非诺贝特使用，无生化学应答，与改善多变量分析结局独立相关（HR 0.40，95% CI 0.17～0.93，P=0.03）。由于不良事件（最常见：腹痛和肌肉痛），22%的患者终止使用非诺贝特。在肝硬化患者中，FF组患者胆红素升高更频繁（P=0.005）。

结论：非诺贝特治疗能显著改善对UDCA不完全响应的PBC患者的碱性磷酸酶水平、无呼吸困难失代偿和无移植生存期。然而，非诺贝特应在肝硬化患者中应谨慎使用，密切监测临床∕生化学呼吸困难失代偿。碱性磷酸酶作为衡量贝特类药物治疗响应标准的有限性应进行额外研究去评估。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26559762

（选题审校：李慧博 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）