2016年3月，发表于《Ann Oncol》的一项研究考察了转移性肾细胞癌患者一线舒尼替尼或其他抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）治疗后二线依维莫司无进展生存期（PFS）的影响。

背景：RECORD-1显示依维莫司对先前使用舒尼替尼、索拉非尼或两者的转移性肾细胞癌（mRCC）患者具有临床益处；先前使用细胞因子、贝伐单抗和化疗治疗的也有益处。RECORD-4前瞻性评估依维莫司在一个仅为二线条件下的作用。

方法：根据舒尼替尼、其他抗VEGF药或细胞因子的一线疗法，透明细胞nRCC患者被纳入至3个队列之一。患者使用每日10 mg依维莫司治疗直到进展（RECIST，v1.0）或不耐受。主要终点是每个调查者评论的无进展生存期（PFS）。主要分析的数据截止日期是2014年9月，最终总生存期分析是2015年6月26日。

结果：纳入的患者（N=134）先前接受舒尼替尼（n=58）、其他抗VEGF疗法（n=62；索拉非尼，23；贝伐单抗，16；帕唑帕尼，13；tivozanib，5；阿西替尼，3）或细胞因子（n=14）。总体中位年龄是59岁，大多数患者为男性（68%）并且有有利的/中间的MSKCC风险（52/37%）。总体中位PFS是7.8个月[95%置信区间（CI）5.7～11.0]；队列中，先前舒尼替尼是5.7个月（95%CI 3.7～11.3），其他先前抗VEGF疗法是7.8个月（95%CI 5.7～11.0），先前细胞因子是12.9个月[95%CI 2.6～不可估（NE）]。总体上，67%患者达到疾病稳定，即他们的最佳目标反应。在最终OS分析时，总中位OS是23.8个月（95%CI 17.0～N有），队列中，先前舒尼替尼是23.8个月（95%CI 13.7～NE），其他先前抗VEGF疗法是17.2个月（95%CI 11.9～NE），先前基于细胞因子疗法是NE（95%CI 15.9～NE）。总体上，56%的患者经历3或4级不良事件（与研究药物无关）。

结论：这些结果证实一线舒尼替尼或其他抗VEGF治疗后二线依维莫司具有PFS益处。依维莫司的安全性与先前经历一致。

（选题审校：韩茹  编辑：王淳）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：这篇研究似乎未设置对照组，评价有效性的研究不设置对照组，如何获得结果呢。）