微小病变肾病综合征又称类脂性肾病，是导致肾病综合征的最常见疾病之一。2016年11月，发表在《J Am SocNephrol》的一项在中国开展的研究考察了静脉甲强龙后他克莫司单药用于微小病变肾病综合征的效果。

糖皮质激素治疗是微小病变肾病综合征成人的首选治疗药物；然而，这种疗法与许多不良反应相关。他克莫司或是传统糖皮质激素治疗的一种替代。为了考察这种可能性，研究者在中国8个肾病医疗机构开展了一项前瞻性、随机、对照试验（WHO国际临床试验注册平台：ChiCTR-TRC-11001454）。

研究者将纳入的微小病变肾病综合征成人患者（n=119）随机分配至糖皮质激素治疗或静脉甲强龙（每天0.8 mg/kg）后他克莫司治疗，为期10天。患者使用传统糖皮质激素方案或他克莫司单药疗法，初始每天0.05 mg/kg（全血目标谷浓度为4～8 ng/ml）为期16～20周，随后在大约18周内逐渐降低剂量。

糖皮质激素治疗的53例患者中有51例患者缓解（96.2%；均为完全缓解），他克莫司治疗的56例患者中有55例患者缓解（98.3%；52例为完全缓解，3例为部分缓解）（缓解P=0.61；完全缓解P=0.68）。各组缓解所需平均时间相似（P=0.55）。糖皮质激素治疗组和他克莫司治疗组的复发率分别为49.0%和45.5%（P=0.71），复发的时间相似（P=0.86）。糖皮质激素治疗组有7例患者（13.7%），他克莫司治疗组有4例患者（7.3%）多次复发（P=0.28）；糖皮质激素治疗组有5例患者，他克莫司治疗组有2例患者产生药物依赖（P=0.26）。糖皮质激素治疗组的不良事件更加频繁（128 vs 81）。糖皮质激素组的7例不良事件和他克莫司组的2例不良事件较为严重。

因此，在这项队列研究中，短期静脉甲强龙后他克莫司单药治疗成人微小病变肾病综合征非劣效于传统糖皮质激素治疗。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27807213

（选题审校：石伟龙 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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