2017年12月，发表在《Clin Gastroenterol Hepatol》的一项由土耳其、瑞典、丹麦等国科学家进行的研究考察了吗替麦考酚酯（MMF）和他克莫司作为自身免疫性肝炎（AIH）患者二线治疗的疗效和安全性。

背景和目的：泼尼松（龙）单药治疗或与硫唑嘌呤联用为AIH的标准治疗方法（SOC）。但是，SOC治疗的耐受性较差，并且高达20%的患者并不能控制疾病活跃度。研究者评估了MMF和他克莫司作为AIH患者二线治疗的疗效。

方法：研究者对201例接受二线治疗中位62个月（范围，6~190个月）的AIH患者（MMF组121例，他克莫司组80例）的数据（患者来自欧洲、美国、加拿大和中国的19个中心）进行了一项回顾性研究。根据患者对SOC的应答进行分类。组1的患者（108例）对SOC具有完全应答，但是因泼尼松（龙）或硫唑嘌呤的副作用而转换到二线治疗，组2的患者（93例）对SOC无应答。

结果：他克莫司（72.5%）与MMF（69.4%）完全应答的患者比例没有显著性差异（P=0.639）。组1中，MMF和他克莫司治疗的患者分别有91.9%和94.1%维持生化缓解（P=0.682）。组2接受他克莫司治疗的患者完全应答的比例显著性高于MMF（56.5% vs 34%，P=0.029）。MMF（13.2%）和他克莫司（10.3%）治疗的患者中，肝相关死亡或肝移植的患者比例相似（P=0.472）。10例MMF治疗患者（8.3%），10例他克莫司治疗患者（12.5%）发生了需要停止治疗的副作用。

结论：AIH患者中，长期MMF或他克莫司治疗一般的耐受性良好。两种药物在具有既往完全应答但对SOC不耐受的患者中等效。与MMF相比，在既往无应答患者中，他克莫司造成的完全应答的患者比例较高。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28603052

（选题审校：林巧楠 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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