2018年3月，发表在《Nephrol Dial Transplant》的由美国、比利时、瑞士等国科学家进行的TEMPO4:4试验，评估常染色体显性多囊肾病患者早期vs延迟托伐普坦治疗的长期有效性和安全性。

背景：TEMPO3:4试验中，相对于安慰剂，血管加压素V2受体拮抗剂托伐普坦可延缓总的肾脏体积（TKV）增加和估计肾小球滤过率（eGFR）的下降。

方法：TEMPO4:4试验在完成TEMPO3:4试验的受试者中，提供托伐普坦长期安全性和有效性的额外2年数据。研究目的为评估托伐普坦对TKV和eGFR终点的疾病缓解影响，包括自基线到TEMPO3:4和TEMPO3:4总时间的改变，以及TEMPO4:4期间斜率的非劣效性。

结果：1445例随机分配到TEMPO3:4试验的受试者中，871例（60.3%）纳入TEMPO4:4。从TEMPO3:4基线到TEMPO4:4试验24个月，TKV的改变百分比分别为29.9%（托伐普坦组）和31.6%（安慰剂组）（P=0.38）。基线协变量的校正可改善组间TEMPO4:4试验24个月时的TKV治疗差异，从-1.70%改善到-4.15%（P=0.04）。与延迟治疗相比，早期治疗组TEMPO4:4期间TKV增长的斜率较高（6.16% vs 4.96%/年；P=0.05）。次要eGFR终点分析证实，对eGFR具有持续影响（3.15mL/min/1.73m2，P＜0.001），并且在eGFR斜率上非劣效。TEMPO4:4试验中，托伐普坦暴露的安全性特征与TEMPO3:4试验相似。

结论：TEMPO4:4试验结果支持了托伐普坦对eGFR的持续疾病缓解的效果。TKV的持续治疗差异的缺乏，可能由试验设计的局限性造成，包括随后的TEMPO4:4试验缺少随机化且基线不平衡。安全性特征与TEMPO3:4试验中观察到的相似。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28379536

（选题审校：安雅晶 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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