2018年6月，发表在《JAMA Pediatr》的一项由印度、德国学者进行的随机临床试验，考察了利妥昔单抗vs他克莫司在儿童糖皮质激素依赖的肾病综合征（CDNS）中的有效性。

重要性：钙调神经磷酸酶抑制剂是糖皮质激素依赖的CDNS患者明确的一线减少糖皮质激素的治疗方法，而B淋巴细胞消耗治疗多数用作钙调神经磷酸酶抑制剂耐药患者的挽救治疗。利妥昔单抗的有效性和安全性特征，对其是否可用作钙调神经磷酸酶抑制剂的一线替代药物，提出了疑问。

目的：旨在比较利妥昔单抗和他克莫司在维持CDNS患儿无复发生存期上的有效性。

设计、地点和参与者：2015年5月8日~2016年9月20日进行了一项平行组开放标签随机临床试验，在三级医院的单中心进行了1年的随访。总共176名3~16岁CDNS连续儿童患者入组，这些患儿之前未接受过减少糖皮质激素剂量治疗。

干预：患者接受他克莫司（联合减量隔日的泼尼松龙）治疗12个月，或单疗程利妥昔单抗（2次输注，每次375mg/m2）。

主要结局和测量：意愿治疗人群的12个月无复发生存率。

结果：入组的176名患儿中，120人随机分组，除了3人，其他所有都完成了1年的随访。组间基线特征相似 ，平均（SD）年龄为7.2（2.8）岁，每组有32名男孩（53.3%），他克莫司和利妥昔单抗组SD病程分别为2.5（1.5）年和2.3（1.7）年，每组病程少于1年的患儿都为15人（25.0%），每组中位（四分位范围）4人（3~5）复发，研究前一年两组累积泼尼松龙平均剂量分别为246（48）和239（52）mg/kg。

与他克莫司相比，利妥昔单抗与较高的12个月无复发生存率相关（54[90.0%]vs 38[63.3%]；P＜0.001；比值比[OR]，5.21；95%置信区间[CI]，1.93~14.07）。复发患者中，利妥昔单抗组和他克莫司组的复发中位时间分别为40和29周。利妥昔单抗组仅有2人在研究期间出现超过1次复发，而他克莫司组为10人。12个月研究期间，利妥昔单抗比他克莫司组的糖皮质激素累积剂量低（SD，25.8[27.8] vs 86.3[58.0] mg/kg）。虽然两治疗方案均很好耐受，但他克莫司组轻度至中度感染发生率是利妥昔单抗组的2倍（26[43.3%]vs 13[21.7%]）。

结论和意义：CDNS患儿中，利妥昔单抗比他克莫司在维持疾病缓解和最小化糖皮质激素暴露上更有效，鉴于其良好的耐受性和缺乏神经毒性反应，可考虑利妥昔单抗作为减少糖皮质激素治疗的一线替代。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29913001

（选题审校：何娜 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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