2019年5月，发表在《BMJ》的一项双盲、平行组、III期随机安慰剂对照试验，调查了原发性激素敏感肾病综合征儿童初始使用泼尼松龙由8周延长至16周能否改善疾病的复发情况。

目的：考察原发性激素敏感肾病综合征儿童初始使用泼尼松龙治疗由8周延长至16周能否改善疾病的复发。

设计：纳入成本效果分析的双盲、平行组、III期随机安慰剂对照试验。

数据来源：英国125家国民保健服务（NHS）地区综合医院和三级儿童肾病中心。

受试者：237例年龄在1至14岁，首次出现激素敏感肾病综合征的儿童。

干预：这些儿童被随机分配至延长至16周的泼尼松龙（总剂量3150 mg/m2）或标准的8周泼尼松龙（总剂量2240 mg/m2）治疗。药物均按照5 mg的药片规格提供，包括安慰剂，以保证两组在研究的任何时间点使用相同数量的药片。最小化算法确保按种族（南亚、白种人或其他）和年龄（5岁或更小，6岁或更多）分配的治疗均衡。

主要结局指标：24个月随访期间的首次复发时间。次要结局指标为复发率、经常复发的肾病综合征和激素依赖型肾病综合征的发生率、替代免疫抑制疗法的使用、不良事件发生率、Achenbach儿童行为清单评估的行为变化、质量调整生命年，以及从医疗保健角度看的成本效果。进行意向性治疗分析。

结果：组间首次复发时间（风险比0.87，95%置信区间0.65～1.17，对数秩P=0.28）、经常复发的肾病综合征（延长疗程 60/114（53%）vs 标准疗程55/109（50%），P=0.75）、激素依赖型肾病综合征的发生率（48/114（42%）vs 48/109（44%），P=0.77），或替代免疫抑制疗法的使用（62/114（54%）vs 61/109（56%），P=0.81）均无显著差异。疗程延长组试验药物完成后的泼尼松龙总剂量为6674 mg，标准疗程组为5475 mg（P=0.07）。除行为（标准疗程组较差）外，组间严重不良事件率（延长疗程组19/114（17%）vs 标准疗程组27/109（25%），P=0.13）或不良事件率无统计学显著差异。但Achenbach儿童行为清单评分无差异。延长治疗时间与一般生活质量改善（0.0162更多的质量调整生命年，95%置信区间−0.005～0.037）以及成本节约（差异−£1673（$2160；€1930），95%置信区间−£3455～£109）相关。

结论：英国激素敏感肾病综合征强儿童泼尼松龙初始治疗时间从8周延长至16周不能改善临床结局。但延长治疗时间可降低医疗资源利用和改善生活质量，获得短期的经济效益。

英文链接：https://www.bmj.com/content/365/bmj.l1800

（选题审校：徐晓涵 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）