在结节性硬化综合征（TSC）患者中，依维莫司（EVE）治疗后可观察到肾血管瘤体积减少。2019年6月，发表在《Nephrol Dial Transplant》的一项研究显示，EVE似乎没有肾毒性。

背景：在TSC患者中，EVE治疗后可观察到肾血管瘤体积减少，假定是通过降低肾出血和慢性肾功能衰竭风险转化为临床获益。

方法：在一项3期EXIST-1和EXIST-2研究中，考察EVE治疗对TSC患者肾功能的长期影响（治疗约4年）。EXIST-1中，患者有TSC和室管膜下巨细胞型星形细胞瘤（SEGA），EXIST-2中患者有肾血管瘤和TSC或散发性淋巴管肌瘤病的明确诊断。EVE给药为4.5 mg/m2/日，调整后以达到目标谷水平，EXIST-1为5～15 ng/mL，EXIST-2为10 mg/日。在基线、第2、4、6、8、12和18周时，评估估算肾小球滤过率（eGFR）和肌酐水平，随后每3个月1次。根据国家癌症研究所不良事件通用术语标准3.0版对蛋白尿进行分级。

结果：来自EXIST-1的111名患者和EXIST-2的112名患者被纳入分析。平均年龄分别为10.5岁（标准差（SD）6.45）和33.2岁（SD 10.29），有3.6%和37.5%的患者曾接受过肾脏干预。EXIST-1和EXIST-2的平均基线eGFR分别是115和88 mL/min/1.73 m2。总体上，两项研究中平均eGFR随时间仍保持稳定，肾功能下降者主要是治疗前肾功能已经严重受损的一些患者。在整个研究中，先前肾介入治疗的患者eGFR值较低。开始EVE治疗后，蛋白尿的发病率有所增加，大多数是1/2级，仅2名患者报道为3级蛋白尿。蛋白尿检测受到尿液试纸试验的限制。

结论：在SEGA或与TSC相关的肾血管平滑肌脂肪瘤患者中，EVE似乎没有肾毒性，而且大多数患者可能保留肾功能。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30053159

（选题审校：苏珊 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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