2019年7月，中国学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，考察了未接受透析的肾病患者使用罗沙司他治疗贫血的有效性和安全性。

背景：罗沙司他是一种缺氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶的口服抑制剂，可刺激红细胞生成并调节铁代谢。在一项对慢性肾病（CKD）患者进行的2期研究中，罗沙司他可增加内源性促红细胞生成素水平至生理范围内或接近生理范围，同时可增加血红蛋白水平并改善铁稳态。对于未进行透析的CKD患者，使用罗沙司他治疗贫血的有效性和安全性，需要额外的数据。

方法：这项在中国29个地区进行的3期试验中，研究者以双盲的形式将154名CKD患者按照2:1的比例随机分配至罗沙司他或安慰剂每周三次共8周的组中。所有患者的基线血红蛋白水平都为7.0~10.0g/dL。试验的随机阶段后，为18周的开放性阶段，该阶段中，所有患者都接受罗沙司他，同时停止肠外铁。主要终点为血红蛋白水平自基线到平均7到9周的平均改变。

结果：主要分析阶段，罗沙司他组血红蛋白水平自基线的平均（±SD）改变为增加1.9±1.2g/dL，安慰剂组为降低0.4±0.8g/dL（P＜0.001）。罗沙司他和安慰剂组铁调素水平自基线的平均降低（与较高的铁可用性相关）分别为56.14±63.40ng/mL和15.10±48.06ng/mL；总胆固醇水平自基线的降低分别为40.6mg/dL和7.7mg/dL。罗沙司他比安慰剂组更频繁发生高钾血症和代谢性酸中毒。罗沙司他在血红蛋白校正和维持方面的有效性，在整个18周的开放性阶段都保持。

结论：未进行透析的中国CKD患者中，8周后，罗沙司他组比安慰剂组的患者具有更高的平均血红蛋白水平。18周的试验开放性阶段，罗沙司他与连续的有效性相关。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31340089

（选题审校：应颖秋 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

如需转载，请联系医纬达客服邮箱：univadiscnhelpdesk@merck.com