2019年7月，中国学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，考察了长期透析的患者使用罗沙司他治疗贫血的有效性和安全性。

背景：罗沙司他是一种口服缺氧诱导因子脯氨酸羟化酶抑制剂，可刺激红细胞生成并调节铁代谢。对于进行透析的患者，与标准治疗（依泊汀阿尔法）相比，罗沙司他治疗贫血的有效性和安全性的额外数据是需要的。

方法：在中国进行的一项试验中，研究者按照2:1的比例将进行透析和使用红细胞生成素依泊汀阿尔法至少治疗6周的患者，随机分配到罗沙司他或依泊汀阿尔法的组中，两组都是每周三次，共26周。除了作为抢救治疗，否则停止肠外铁治疗。主要终点为血红蛋白水平自基线到23~27周期间平均水平的平均改变。如果罗沙司他组和依泊汀阿尔法组值的差异的双侧95%置信区间的下限高于或等于-1.0g/dL，则确定罗沙司他的非劣效性。每组患者进行剂量调整，使血红蛋白水平达到10.0~12.0g/dL。通过不良事件和临床实验室值的分析评估安全性。

结果：总共305名患者随机分组（依泊汀阿尔法组101人，罗沙司他组204人），256人完成26周的治疗（两组分别为94和162人）。基线平均血红蛋白水平为10.4g/dL。罗沙司他组（0.7±1.1g/dL）比依泊汀阿尔法组（0.5±1.0g/dL）血红蛋白水平自基线到23~27周的平均改变（±SD）数值更高，且统计学非劣效（差异，0.2±1.2g/dL；95% CI，-0.02~0.5）。与依泊汀阿尔法相比，罗沙司他可增加转铁蛋白水平（差异，0.43g/dL；0.32~0.53），维持血清铁水平（差异，25μg/dL；17~33），减弱转铁蛋白饱和度的降低（差异，4.2%；1.5~6.9）。27周时，罗沙司他比依泊汀阿尔法组的总胆固醇降低更多（差异，-22mg/dL；-29~-16），低密度脂蛋白胆固醇的降低也是如此（-18mg/dL；-23~-13）。罗沙司他与铁调素平均降低30.2ng/mL（-64.8~-13.6）相关，依泊汀阿尔法组为2.3ng/mL（-51.6~6.2）。罗沙司他组高钾血症和上呼吸道感染的发生频率较高，依泊汀阿尔法组的高血压发生频率较高。

结论：作为进行透析的中国患者贫血的治疗，口服罗沙司他非劣效于肠外依泊汀阿尔法。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31340116

（选题审校：应颖秋 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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