2004年，研究者开始了一项关于局部、高/中危胃肠道间质瘤（GIST）患者R0-R1术后，辅助治疗与未进一步治疗相比的组间随机试验。根据独立数据审查委员会的推荐，2015年公布了中期分析结果。本研究报告了研究的最终结果，并发布于2021年4月的《Ann Oncol》。

本研究是在12个国家/地区，112家医院开展的随机、开放、多中心III期试验。患者被随机分为伊马替尼2年，每日400 mg，或术后无进一步治疗。

主要终点指标为伊马替尼无失败生存期（IFFS），而无复发生存期（RFS）、无复发间隔期（RFI）、总生存率（OS）和毒性是次要终点指标。调整中期分析，在4.3%的显著性水平上，评估IFFS的结果；其他终点使用5%的显著性水平。

2005年1月至2008年10月，对908例患者进行随机分配，伊马替尼组454例，观察组454例，符合条件者835例。

中位随访9.1年，伊马替尼组5（10）年IFFS为87%（75%），对照组为83%（74%）[风险比（HR）=0.87，95.7%置信区间（CI）（0.65～1.15），P=0.31]；5年时RFS分别为70% vs 63%，10年时RFS分别为63% vs 61%，[HR=0.71，95%CI（0.57～0.89），P=0.002]；在5年时，OS分别为93% vs 92%，10年时OS分别为80% vs 78% [HR=0.88，95%CI（0.65～1.21），P=0.43]。526例经局部病理证实的高风险GIST患者中，10年IFFS和RFS分别为69% vs 61%，48% vs 43%。

随访9.1年，高风险亚组伊马替尼治疗后患者长期IFFS有改善趋势。尽管差异无统计学意义，且这种终点的替代价值尚未得到验证，但这可能被视为支持Scandinavian/German试验报告的结果，显示高风险GIST患者接受3年伊马替尼辅助治疗，可获得持续较小但较为显著的长期OS获益。

（选题审校：吴紫阳 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Ann Oncol. 2021 Apr;32(4):533-541
Final analysis of the randomized trial on imatinib as an adjuvant in localized gastrointestinal stromal tumors (GIST) from the EORTC Soft Tissue and Bone Sarcoma Group (STBSG), the Australasian Gastro-Intestinal Trials Group (AGITG), UNICANCER, French Sarcoma Group (FSG), Italian Sarcoma Group (ISG), and Spanish Group for Research on Sarcomas (GEIS)
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33482247/