有关溃疡性结肠炎（UC）药物治疗有效性的真实世界证据（RWE）的仍不明确。2022年2月，发表在《Pharmacoepidemiol Drug Saf》的一项研究结果显示，RWE结果与SUCCESS随机对照试验（RCT）结果一致。

目的：为了解UC的RWE研究的有效性，研究者使用美国和法国医疗保险报销数据，模拟关于英夫利昔单抗加巯嘌呤类药物有效性的SUCCESS RCT。

方法：SUCCESS试验表明，与英夫利昔单抗单药疗法相比，英夫利昔单抗联合巯嘌呤类药物治疗UC患者的缓解率有所改善。根据2004年至2019年的两个美国商业报销数据库（IBM MarketScan和Optum）和法国全国医疗保险数据库（SNDS），确定了所有启用联合治疗或英夫利昔单抗单药治疗的UC患者。治疗失败的主要结局是：与UC或结肠切除术相关的住院治疗、改用另一种生物或免疫抑制剂的治疗，或英夫利昔单抗启用16周后使用皮质类固醇。在1:1倾向评分（PS）匹配后，以95%的置信区间估计风险比。

结果：在620对PS配对的联合治疗和英夫利昔单抗单药治疗使用者中，124例（20%）启动联合治疗的患者出现治疗失败，170例（27%）在单药治疗期间出现治疗失败。与SUCCESS一样，在整个队列中，联合治疗降低了治疗失败的风险（RR=0.73；95% CI：0.60～0.90）。MarketScan、Optum和SNDS的结果一致：RR=0.76（0.57～1.02）、0.82（0.54～1.24）和0.61（0.41～0.90）。复合结局中的每个单一结局也观察到类似的结果。

结论：三个大型报销数据库的RWE结果与RCT结果一致。这些结果为使用RWE评估UC治疗效果提供支持。

（选题审校：何娜 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2022 Feb;31(2):167-175.
Emulation of a randomized controlled trial in ulcerative colitis with US and French claims data: Infliximab with thiopurines compared to infliximab monotherapy
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34498314/