溃疡性结肠炎（UC）的特征是大便和出血性腹泻的频率增加，这对生活质量有负面影响。2022年8月，美国和法国学者发表在《Clin Gastroenterol Hepatol》的一项研究，考察了托法替尼延长诱导治疗UC的有效性和安全性。

背景和目的：托法替尼是一种口服小分子Janus激酶抑制剂，用于治疗UC。在剂量范围2期诱导试验、3项3期随机安慰剂对照试验（OCTAVE诱导1和2，OCTAVE维持）、正在进行的开放标签长期拓展试验（OCTAVE开放）中，证实了托法替尼在中度至重度活跃性UC患者中的有效性和安全性。研究者旨在评估托法替尼10mg每日两次（BID）延长诱导（16周）在初始诱导治疗（8周）无应答患者中的短期和长期有效性和安全性。

方法：在36个月的OCTAVE开放中，延长诱导后实现临床应答的患者（延迟应答者）中，评估了托法替尼的有效性和安全性。

结果：诱导研究中，52.2%的对8周托法替尼10mg BID治疗未实现临床应答的患者在延长诱导后实现了临床应答（延迟应答者）。12个月的OCTAVE开放中，维持临床应答、实现内镜改善和缓解的延迟应答者比例分别为70.3%、56.8%和44.6%。36个月时，相应的值分别为56.1%、52.0%和44.6%。后续8周的安全性特征与最初8周相似。

结论：总体来说，多数患者在8或16周的托法替尼10mg BID诱导治疗后实现了临床应答。托法替尼10mg BID作为16周的诱导治疗，与作为8周的诱导治疗具有相似的安全性特征。多数延迟应答者在36个月已经缓解。

（选题审校：李欣亚 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Clin Gastroenterol Hepatol. 2022 Aug;20(8):1821-1830.e3
Efficacy and Safety of Extended Induction With Tofacitinib for the Treatment of Ulcerative Colitis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33127596/