有关巯嘌呤类药物治疗炎症性肠病（IBD）的长期有效性数据很少。2022年9月，发表在《Aliment Pharmacol Ther》的一项真实世界研究显示，在真实世界中，包括使用生物制剂时，巯基嘌呤单药对IBD患者仍然有效、安全和持久。

背景：巯嘌呤类药物仍然被推荐作为IBD患者的维持治疗。尽管广泛使用，但长期有效性数据很少，安全性是一个日益争议的话题，阻碍了当前IBD治疗法则的正确描述。

目的：使用基于人群的IBD South-Limburg（IBDSL）队列，记录巯基嘌呤单药治疗IBD患者的有效性和安全性。

方法：纳入1991年至2014年开始巯基嘌呤单药治疗的所有患者。有效性定义为在治疗过程中没有升级至使用生物制剂，没有皮质类固醇疗程，不使用手术，没有活动性疾病住院。通过使用Kaplan-Meier分析，调整随访差异，评估长期疗效。记录癌症发病率和临床相关肝病的中长期安全性。

结果：共有1016例患者（643例克罗恩病[CD]；373例溃疡性结肠炎[UC]）在确诊后中位15.2（Q1～Q3 4.2～48.5）个月使用硫嘌呤单药治疗。在随访期间，CD的1年、5年和10年有效率分别为64%、45%和32%，UC的有效率分别为66%、41%和36%。对初始使用时间进行分层后，未观察到有统计学意义的有效性差异（生物前与生物前，CD: p=0.56；UC: p=1.43）。记录了16例非黑色素瘤皮肤癌（发病率[IR] 3.33/1000 PY）、5例淋巴瘤（IR 1.04/1000 PY）和1例尿路癌（IR 0.21/1000 PY）。确定了2例门静脉高压。

结论：在真实世界中，包括使用生物制剂时，巯基嘌呤单药对CD或UC患者仍然有效、安全和持久。

（选题审校：应颖秋 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Aliment Pharmacol Ther. 2022 Sep;56(6):1030-1043.
Classic drugs in the time of new drugs: real-world, long-term outcomes of thiopurine monotherapy in 1016 patients with inflammatory bowel disease
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35794735/