乌帕替尼治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的有效性仍有待进一步验证。2023年7月，发表在《Clin Gastroenterol Hepatol》的一项研究结果显示，乌帕替尼是快速有效和安全的。

背景与目的：乌帕替尼是一种新型选择性Janus激酶1抑制剂，在治疗中重度UC和CD方面显示出疗效，并已获得美国食品药品监督管理局用于治疗UC的批准。本研究报告了一项乌帕替尼治疗UC和CD的真实世界研究。

方法：这项研究对UC和CD患者使用乌帕替尼的临床结局进行了前瞻性分析，在第0、2、4和8周使用预先确定的时间间隔，作为本机构正式治疗方案的一部分。使用简单临床结肠炎活动指数和Harvey-Bradshaw指数，以及C反应蛋白和粪便钙卫蛋白来评估疗效，还记录了治疗相关不良事件和严重不良事件。

结果：共有105例患者接受了8周的乌帕替尼随访，其中84例患者（44例UC患者，40例CD患者）因活动性管腔或肛周疾病而开始接受治疗并纳入分析。100%的患者以前接受过抗肿瘤坏死因子治疗，89.3%的患者接受过两种或两种以上的高级治疗。UC治疗4周和8周时，25例中有19例（76.0%）和27例中有23例（85.2%）获得临床应答，26例中有18例（69.2%）和27例行中有22例（81.5%）获得临床缓解。在之前使用过托法替尼的患者中，9例中有7例（77.8%）在8周内获得临床缓解。在CD中，17例中有13例（76.5%）在8周时获得临床应答，17例（70.6%）中有12例（70.7%）在8周时获得临床缓解。在粪便钙卫蛋白和C反应蛋白水平升高的患者中，分别有62%和64%在第8周恢复正常。早在第2周，UC和CD有的临床缓解率分别为36%和56.3%。痤疮是最常见的不良事件，105例患者中有24例（22.9%）发生。

结论：在这项针对UC或CD耐药患者的真实世界研究中，结果表明，乌帕替尼是快速有效和安全的，包括对那些之前使用过过托法替尼的患者。这项研究得到了芝加哥大学机构审查委员会的批准（IRB20-1979）。

（选题审校：李欣亚 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Clin Gastroenterol Hepatol. 2023 Jul;21(7):1913-1923.e2
Upadacitinib Is Effective and Safe in Both Ulcerative Colitis and Crohn's Disease: Prospective Real-World Experience
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36898598/