随机试验是一个概率论的基本概念。2015年5月发表在《Clin Pharmacol Ther.》的一项美国研究，探究了何时以及何种单臂试验可以为肿瘤药物的全面获批提供支持。

虽然随机试验能够提供最可靠的药物安全性和有效性的证据，但是仍有不可能进行随机试验或者是伦理不允许进行随机试验的情况。在本文中，我们讨论了何时以及何种单臂试验可以为肿瘤药物的全面获批提供支持。这些包括在以下医疗机构中观察到的对肿瘤应答具有前所未有的影响的情形：存在较多未满足医疗需求、很好地调查了临床试验患者的特征以使目标人群能够被清晰定义、患者数量不充足以至于不能充分评估风险获益关系、之前的病史能够用于分析。我们也讨论了某些情况下，如何将应答率作为他们自己的长期结局或临床意义的预测因素。

（选题审校：周俊文 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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