2024年6月，发表在Ann Intern Med的系统评价和荟萃分析，考察了随机对照试验中接受实体瘤研究药物的获益和风险。

背景

许多患者参与癌症试验以获得新的治疗方法。新疗法对试验参与者产生临床获益的程度尚不清楚。

目的

评估6种实体瘤的随机对照试验中分配给实验组的无进展生存期（progression-free survival，PFS）和总生存期（overall survival，OS）优势。

数据来源

在ClinicalTrials.gov上检索2017—2021年公布的研究药物试验结果。

研究选择

研究药物被定义为尚未获得美国食品药品管理局对研究适应证完全批准的药物。如果试验是随机的，并且是测试药物或生物制剂，则纳入。

数据提取

数据提取由2名独立审评员完成。使用随机效应模型对数据进行汇总。

数据汇总

样本纳入128项试验，包括141项新药和对照的比较。这些比较纳入47 050名患者。PFS的合并风险比为0.80（95%CI，0.75～0.85），表明实验组患者具有统计学显著获益。这相当于中位PFS优势为1.25个月（CI，0.80～1.68个月）。OS的合并风险比为0.92（CI，0.88～0.95），相当于生存期增加1.18个月（CI，0.72～1.71个月）。对照组患者发生严重不良事件的绝对风险为29.56%（CI，26.64%～32.65%），实验组患者的风险增加了7.40%（CI，5.66%～9.14%）。

局限性

该样本试验具有异质性。假设对照组干预措施反映了治疗标准。

结论

分配到实验组会产生统计学显著生存率提高。然而，绝对生存获益很小，发生严重不良反应事件的风险显著增加。这项系统评价的结果可靠性高，表明患者并未因被分配到对照组而处于明显劣势。

知识来源
[1] ISKANDER R, MOYER H, FERGUSSON D, et al. The benefits and risks of receiving investigational solid tumor drugs in randomized trials: a systematic review and meta-analysis[J]. Ann Intern Med, 2024, 177(6):759-767. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38684102/ DOI: 10.7326/M23-2515.