2020年5月，发表在《Ann Oncol》的一项随机、双盲、2期临床试验调查了，吉西他滨和铂类化疗治疗局部晚期/转移性胆道肿瘤失败后，瑞戈非尼的安全性和有效性。

背景：一线化疗后进展的晚期/转移性胆管癌（BTC）的治疗临床需求很高。瑞戈非尼在治疗一些标准治疗后进展的胃肠道肿瘤，展现出疗效。

患者和方法：REACHIN是一项多中心、双盲、安慰剂-对照、随机化2期研究，旨在评价瑞戈非尼对吉西他滨/铂类化疗后进展的不可切除/转移性BTC患者的安全性和有效性。按照1:1的比率，患者被随机分为最佳支持治疗联合瑞戈非尼160 mg，每天1次，连续3周，休息1周，或安慰剂治疗，直到病情恶化或出现不可接受的毒性。不允许交叉。主要目标是无进展生存期（PFS）。次要目标是应答率、总生存率（OS）和转化分析。

结果：66例患者包括肝内胆管癌（42例）、肝门周围癌（6例）、肝外胆管癌（9例）或胆囊癌（9例）被随机分组，每组33例。中位随访24个月时，所有患者均出现进展，6例患者存活。瑞戈非尼组中位治疗持续时间为11.0周（95%CI 6.0～15.9），安慰剂组中位治疗持续时间为6.3周（95%CI 3.9～7.0）（P=0.002）。瑞戈非尼组33例患者中有14例（42%）减少剂量。瑞戈非尼组的病情稳定率为74%（95% CI 59～90），安慰剂组的病情稳定率为34%（95% CI 18～51；P=0.002）。瑞戈非尼组中位PFS为3.0个月（95% CI 2.3～4.9），安慰剂组中位PFS为1.5个月（95% CI 1.2～2.0）（HR 0.49；95% CI 0.29～0.81；P=0.004），中位OS分别为5.3个月（95% CI 2.7～10.5）和5.1个月（95% CI 3.0～6.4）（P=0.28）。没有出现意外/新的安全信号。

结论：在曾经接受二线或三线治疗的转移性/不可切除性BTC患者中，瑞戈非尼可显著改善患者的PFS和肿瘤控制。

（选题审校：黄振城 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Ann Oncol. 2020 May 25;S0923-7534(20)39839-2.
Regorafenib After Failure of Gemcitabine and Platinum-Based Chemotherapy for Locally advanced/metastatic Biliary Tumors: A Randomized, Double-Blind, Phase 2 Trial - REACHIN
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32464280