PRODIGE-24和APACT试验显示FOLFIRINOX方案和吉西他滨加白蛋白结合型紫杉醇（GemNab）均优于吉西他滨单药治疗。2021年10月，发表在《J Manag Care Spec Pharm》的一项研究，则分析了该方案辅助治疗胰腺癌的成本效果。

背景：胰腺癌与低中位总体生存期相关。联合化疗方案FOLFIRINOX和GemNab是可切除胰腺癌的新辅助治疗标准。PRODIGE-24和APACT试验显示FOLFIRINOX方案和GemNab均优于吉西他滨单药治疗。

目的：从美国支付方的角度评价FOLFIRINOX方案与GemNab相比治疗成人可切除胰腺癌的成本效果，以便告知决策者这些治疗中哪种是最佳选择。

方法和设计：建立了具有3种疾病状态的Markov模型（无复发、进展性疾病和死亡）。周期长度为1个月，时间跨度为10年。转移概率来自PRODIGE-24和APACT生存数据。所有成本和公共资源利用参数从已发表的文献中获得。进行成本效果分析以获得总成本、质量调整生命年（QALYs）、生命年（Lys）和增量成本效果比（ICER）。对成本和结局采用了3%的年度贴现率。使用单因素和概率敏感性分析（PSA）评估不确定性对模型参数的影响。

结果：本研究分析估计，FOLFIRINOX方案的成本比GemNab（9966美元vs 58837美元）高40831美元。尽管毒性增加，但与GemNab（QALY：1.65 vs 1.47；LY：2.09 vs 1.84）相比，FOLFIRINOX方案与额外的0.18个QALYs和0.25个Lys相关。FOLFIRINOX方案vs GemNab的ICER为226841美元/QALY，163325美元/LY。在200000美元/QALY的意愿支付（WTP）阈值下，FOLFIRINOX方案不具有成本效果，PSA也证实了这一点。

结论：FOLFIRINOX方案的月总成本约为GemNab的1.7倍。如果WTP阈值提高到250000美元/QALY或以上，FOLFIRINOX方案则成为性价比较高的治疗选择。

（选题审校：王冠儒 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Manag Care Spec Pharm. 2021 Oct;27(10):1367-1375.
Cost-effectiveness analysis of FOLFIRINOX vs gemcitabine with nab-paclitaxel as adjuvant treatment for resected pancreatic cancer in the United States based on PRODIGE-24 and APACT trials
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34595948/