淋巴瘤作为一种临床表现和预后异质性恶性肿瘤，目前的治疗结果并不令人满意，阿基仑赛是我国首批CAR-T细胞治疗药物，对复发性大B细胞淋巴瘤患者具有重要意义。2021年12月，发表在《N Engl J Med》的一项研究发现，阿基仑赛可显著改善无事件生存期和应答。

背景：早期复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者接受了一线化学免疫治疗后预后较差。

方法：在这项国际3期试验中，研究者按照1:1的比例将一线化学免疫治疗难治或一线化学免疫治疗后不超过12个月复发的大B细胞淋巴瘤患者随机分配至阿基伦赛（自体抗CD19嵌合抗原受体T细胞治疗）组或标准治疗组（2或3个周期的研究者选择的方案定义的化学免疫治疗，之后是高剂量化疗，对于化学免疫治疗有应答的患者要联合自体干细胞移植）。首要终点为根据盲中心审查确定的无事件生存期。关键次要终点为应答和总生存期。也评估了安全性。

结果：总共180名患者随机分配至阿基伦赛组，179人分配至标准治疗组。无事件生存期的首要终点分析表明，阿基伦赛治疗优于标准治疗。中位随访时间为24.9个月，阿基伦赛组和标准治疗组中位无事件生存期分别为8.3个月和2.0个月，24个月无事件生存率分别为41%和16%（事件或死亡的HR，0.40；95% CI，0.31~0.51；P<0.001）。阿基伦赛组和标准治疗组分别有83%和50%的患者发生应答（完全应答率分别为65%和32%）。中期分析中，阿基伦赛组和标准治疗组2年时的估计总生存率分别为61%和52%。阿基伦赛组和标准治疗组分别有91%和83%的患者发生3级或以上不良事件。阿基伦赛组的患者中，6%的患者发生3级或以上细胞因子释放综合征，21%的患者发生3级或以上神经事件。未发生细胞因子释放综合征或神经事件相关的死亡。

结论：与标准治疗相比，阿基伦赛治疗显著改善无事件生存期和应答，且具有预计水平的高级别毒性反应。

（选题审校：应颖秋 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2021 Dec 11.
Axicabtagene Ciloleucel as Second-Line Therapy for Large B-Cell Lymphoma
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34891224/