免疫检查点抑制剂（ICIs）开启了癌症治疗的新时代，但其在肝细胞癌（HCC）中的疗效尚不确定。2021年12月，发表在《JAMA Netw Open》的一项Meta分析显示，在不可切除的HCC的一线全身治疗中，ICI安全有效。

重要性：ICI在HCC的治疗中产生了矛盾的结果。与标准治疗相比，在不可切除的HCC中，ICI的总体有效性需要更多地研究。

目的：旨在评估与标准治疗相比，不可切除的HCC患者使用ICI相关的有效性和安全性。

数据来源：系统检索了PubMed、Cochrane图书馆、科学网、拉丁美洲和加勒比卫生科学文献、美国临床肿瘤学学会和欧洲医学肿瘤学学会会议记录。电子检索选择的研究的参考文献列表再手工检索一次，旨在识别出额外的相关研究。检索纳入的文献发表或呈现于2010年2月~2020年2月。

研究选择：2019年12月~2020年2月，独立审查者评估了每个数据库，浏览了每条检索出的记录的标题、摘要和关键词。如果信息提示研究为比较ICI vs标准治疗不可切除HCC的随机临床试验（RCT），那么进一步评估全文。

数据采集和分析：根据PRISMA指南独立审查研究的全文并提取数据。通过随机效应模型计算总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的汇总风险比（HR）。ICI与总应答率（ORR）和治疗相关不良事件（TRAE）相关的可能性通过比值比（OR）表达，OR由随机效应模型计算。

主要结局和测量指标：主要结局为OS、PFS、ORR和TRAE。

结果：检索出的1836项研究中，保留了3项，总共1657名患者（985人接受ICI治疗，672人接受标准治疗）。2项研究评估了ICI作为单一治疗，1项研究调查了ICI与贝伐单抗联用。与标准治疗（索拉非尼一线治疗或安慰剂二线治疗）相比，ICI与OS（HR，0.75；95% CI，0.62~0.92；P=0.006）、PFS（0.74；0.56~0.97；P=0.03）、ORR（2.82；2.02~3.93；P<0.001）的显著改善相关。ICI比索拉非尼的3或4级TRAE概率低（OR，0.44；95% CI，0.20~0.96；P=0.04）。

结论和意义：该Meta分析发现，在不可切除的HCC的一线全身治疗中，与标准治疗相比，ICI具有优越的有效性和安全性，并强调与ICIs联合抗血管生成治疗相关的生存获益。

（选题审校：何娜 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
JAMA Netw Open. 2021 Dec 1;4(12):e2136128
Efficacy and Safety Associated With Immune Checkpoint Inhibitors in Unresectable Hepatocellular Carcinoma: A Meta-analysis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34870682/