在全球范围内，癌症已成为儿童第一大杀手。不幸的是，相较成人癌症，儿童癌症的投入和研究，全世界都很有限。2022年2月，发表在《Int J Cancer》的一项研究提示，需要一个统一的、基于证据的监管框架，以确保全世界批准临床所需、安全和有效的儿童抗癌药物。

与欠发达国家不同的是，美国80%的癌症儿童得到治愈。传统的化疗药物是主要的治疗手段；近几年有了新的靶向药物。

使用公开的数据，研究者创建了一个中国和美国于2020年10月31日之前批准的具有儿科恶性肿瘤适应症癌症药物数据库。研究者比较了两个国家儿童癌症药物的数量、类型、适应症和是否在《世界卫生组织儿童基本药物标准清单》（WHO EMLc）中，评估了儿科适应症和癌症发病率之间的相关性，并描述了两个国家支持靶向药物批准的证据。

本研究表明，截至2020年10月31日，中国和美国分别已有31种和39种癌症药物被批准用于儿童，分别对应137种和102种儿科癌症适应症。这些药物中约有一半（中国17种，美国18种）已列入世卫组织EMLc。美国的适应症与疾病负担之间的相关性（r=0.68）高于中国（r=0.59）。中国批准的传统化疗药物（n=27）多于美国（n=19）。在美国批准的20种针对儿童的抗癌靶向药物中，主要是基于单臂试验（27/32适应症，84.4%），仅有4种靶向药物在中国被批准用于儿童癌症，批准的中位时间是在美国食品药品监督管理局批准之后的2.8年。

需要一个统一的、基于证据的监管框架，以确保全世界批准临床所需、安全和有效的儿童抗癌药物。

（选题审校：吴紫阳 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Int J Cancer. 2022 Feb 1;150(3):482-490.
Childhood cancer drugs in China: An overview and comparison of regulatory approvals in China and the United States
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34536294/