B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，包括双特异性抗体（BsAbs）和抗体药物偶联物（ADCs），是多发性骨髓瘤（MM）的有希望的治疗方法，但使用后疾病可能会进展。2023年1月，发表在《Blood》的一项研究显示，既往使用其他BCMA靶向制剂进展的多发性骨髓瘤，Cilta-cel诱导出有利的应答。

CARTUDE-2是一项2期多队列研究，评估了cilta-cel（一种抗BCMA嵌合抗原受体T疗法）在不同骨髓瘤患者人群中的安全性和有效性。

尽管使用蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、抗CD38抗体和非细胞抗BCMA免疫治疗，但队列C中的患者仍有进展。淋巴细胞清除后，给予单次cilta-cel输注。主要终点指标是10-5时微小残留疾病（MRD）阴性。

总体而言，共有20例患者接受了治疗（13例使用ADC；7例使用BsAb；ADC组中的1例患者既往也使用过BsAb）。16例（80%）对既往的抗BCMA治疗显示无效。中位随访11.3个月（范围，0.6～16.0）时，20例患者中有7例（35%）MRD阴性（MRD可评估子集中10例患者中的7例[70.0%]）。总应答率（95%置信区间[CI]）为60.0%（36.1～80.9）。中位应答持续时间和无进展生存期（95%CI）分别为11.5个月（7.9～不可估计）和9.1个月（1.5～不可评估）。最常见的不良事件是血液学。12例（60%）患者发生细胞因子释放综合征（均为1～2级）；4例患有免疫效应细胞相关神经毒性综合征（2例为3～4级）；没有人患有帕金森病。7例（35%）患者死亡（3例为进展性疾病，4例为不良事件[1例与治疗相关，3例与治疗无关]）。

在既往接受过抗BCMA治疗，用尽其他疗法复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，Cilta-cel诱导出有利的应答。该试验在www.clinicaltrials.gov上注册，编号为NCT04133636。

（选题审校：胡杨 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2023 Jan 19;141(3):219-230.
Efficacy and safety of cilta-cel in patients with progressive multiple myeloma after exposure to other BCMA-targeting agents
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36095849/