对于高危骨髓增生异常综合征（MS）或由MS演变而来的继发性急性髓系白血病患者，目前尚无具体的最佳调节方案建议。2023年3月，发表在《Lancet Haematol》的一项研究显示，对于这一人群，一种治疗方案是更好的选择。

背景：正接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的难治性贫血伴母细胞增多（RAEB）的MS或从MS演变而来的继发性急性髓细胞白血病患者仍然较高复发。这项研究旨在调查与白消安-环磷酰胺相比，粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、地西他滨和白消安-环磷酰胺调节在该人群中是否能减少复发。

方法：研究人员在中国的6家医院进行了一项开放标签、随机、3期试验。患者入组标准为14~65岁，MS-REAB或由MS演变而来的继发性AML，东部肿瘤协作组体力状态为0~2，HSCT合并症指数为0~2。以1:1的比例将患者随机分配至G-CSF、地西他滨和白消安-环磷酰胺调节组或白消安-环磷酰胺调节组。随机分组用没有分层的排列区组（区组大小为4）进行，通过基于网络的交互式响应系统实施，该系统独立于研究现场工作人员和研究人员。G-CSF、地西他滨和白消安-环磷酰胺调节的方案为，皮下注射G-CSF5μg/kg每天一次（-17天~-10天），每天一次静脉地西他宾20mg/m²（-14~-10天），每天一次静脉白消安3.2mg/kg（-7~-4天），每天一次静脉环磷酰胺60mg/kg（-3~-2天）。白消安-环磷酰胺调节的方案由相同剂量和持续时间的白消安和环磷酰胺组成。主要要终点为2年累积复发率。所有有效性和安全性终点都在意愿治疗人群中评估。

结果：2016年4月18日~2019年9月30日，筛查了297名患者的入组标准，其中的202人被随机分配至G-CSF、地西他宾、白消安-环磷酰胺调节组（101人）或白消安-环磷酰胺调节组（101）。123人（61%）为男性，79人（31%）为女性。中位随访时间为32.4个月（IQR，10.0~43.0）。G-CSF、地西他宾、白消安-环磷酰胺调节组和白消安-环磷酰胺调节组的2年累积复发率分别为10.9%（95% CI，5.8~17.9）和24.8%（16.8~33.5）[HR，0.39（95% CI，0.19~0.79）；P=0.011]。移植后100天内，G-CSF、地西他宾、白消安-环磷酰胺调节组和白消安-环磷酰胺调节组最常见的3~4级不良事件为感染[34（34%）和32（32%）]、急性移植物抗宿主病[30（30%）和30（30%）]、胃肠道毒性[28（28%）和29（29%）]。G-CSF、地西他宾、白消安-环磷酰胺调节组和白消安-环磷酰胺调节组分别有11人（11%）和13人（13%）因不良事件死亡。无治疗相关死亡。

结论：这些结果提示，G-CSF、地西他宾、白消安-环磷酰胺调节比白消安-环磷酰胺调节对于正接受异基因HSCT的MS-RAEB或由MS演变而来的继发性AML患者来说是更好的选择。该调节对该患者人群是合适的治疗选择。

（选题审校：胡杨 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Lancet Haematol. 2023 Mar;10(3):e178-e190
The effect of granulocyte-colony stimulating factor, decitabine, and busulfan-cyclophosphamide versus busulfan-cyclophosphamide conditioning on relapse in patients with myelodysplastic syndrome or secondary acute myeloid leukaemia evolving from myelodysplastic syndrome undergoing allogeneic haematopoietic stem-cell transplantation: an open-label, multicentre, randomised, phase 3 trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36702138/