艾美赛珠单抗预防获得性血友病A患者免于出血的有效性，仍有待研究。2023年11月，发表在《Lancet Haematol》的一项研究结果显示，艾美赛珠单抗有效。

背景：获得性血友病A是由中和抗凝血因子VIII自身抗体引起的，会导致严重出血。标准治疗包括免疫抑制疗法，这与获得性血友病A体弱患者的不良反应发生率和死亡率相关。本研究调查了艾美赛珠单抗（一种VIIIa因子模拟抗体）能否保护获得性血友病A患者免于出血，并允许在确诊后的前12周内推迟免疫抑制。

方法：研究人员报告了一项开放标签、单臂、2期临床试验的最终结果。来自德国和奥地利16个血友病治疗中心，没有接受过免疫抑制剂的获得性血友病A成人患者符合纳入条件。患者接受了艾美赛珠单抗皮下注射（第1天和第2天分别为6 mg/kg和3 mg/kg，每周1.5 mg/kg，直到第12周），但没有免疫抑制剂。随访至第24周。主要终点是在第12周之前，每患者-周的临床相关出血次数。如果平均出血率显著低于0.15次出血每患者-周，则认为艾美赛珠单抗有效，这是在既往一项获得性血友病A患者接受旁路途径药物治疗和免疫抑制剂治疗，但没有使用艾美赛珠单抗的研究中观察到的比率。该研究已在clinicaltrials.gov（NCT04188639）上注册，并已完成。

结果：2021年3月25日至2022年6月10日期间，在接受筛查的49例患者中，纳入47例患者（23例女性，24例男性）。中位年龄76岁（IQR 66～80），47例患者中46例（98%）为白人，中位因子VIII活性为1.4 IU/dL（0.3～5.6），中位抑制剂浓度为11.4 Bethesda U/mL（3.9～42.7）。平均突破性出血率为0.4次出血每患者-周（97.5%CI上限为0.06）。47例患者中有33例（70%）没有出血事件，7例患者（15%）有1次出血，6例患者（13%）有2次出血，1例患者（2%）有3次出血。3级或更严重的不良事件包括COVID-19（n=2）、急性肾损伤（n=2中）和卒中（n=1）。47例患者中有4例死亡，包括2例与出血相关死亡，1例死于COVID-19，另1例死于心脏骤停（均被认为与艾美赛珠单抗无关）。

阐释：这项研究表明，艾美赛珠单抗可以预防获得性血友病A患者的出血，且患者正在接受这种治疗时可以推迟延期免疫抑制治疗。本研究中观察到的血栓栓塞事件、严重感染和死亡人数较少，情况较为乐观。

（选题审校：胡杨 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Lancet Haematol. 2023 Nov;10(11):e913-e921.
Emicizumab prophylaxis in patients with acquired haemophilia A (GTH-AHA-EMI): an open-label, single-arm, multicentre, phase 2 study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37858328/