瑞戈非尼用于晚期尤文氏肉瘤（ES）的有效性如何？2023年11月，发表在《Br J Cancer》的一项研究，对此进行了探讨。

背景：REGOBONE多队列研究探讨了瑞戈非尼用于晚期骨肉瘤的有效性和安全性；本报告详细介绍了尤ES队列。

方法：既往接受了标准治疗但仍复发进展的ES患者被以2:1的比例随机分配至瑞戈非尼组或安慰剂组。安慰剂治疗的患者可以在中心证实进展后交叉接受瑞戈非尼。主要终点是8周时的无进展率。单侧α为0.05，效能为80%，8周时至少需要14/24名无进展患者才算成功。

结果：2014年9月~2019年11月，共纳入41名患者。36名患者的有效性可被评估：瑞戈非尼组23人，安慰剂组13人。瑞戈非尼组和安慰剂组分别有13名患者（56%；单侧95% CI，37.5%）和1名患者（7.7%；0.4%）在8周时无进展。瑞戈非尼组和安慰剂组的中位PFS分别为11.4周和3.9周。安慰剂组10名患者在进展后交叉接受瑞戈非尼治疗。最常见的≥3级瑞戈非尼相关不良事件为疼痛（22%）、乏力（17%）、血小板减少（13%）和腹泻（13%）。

结论：尽管该随机队列的主要终点未满足统计学意义，但有证据表明，瑞戈非尼可能会适度延迟既往化疗失败后ES复发患者的肿瘤进展。

（选题审校：吴紫阳 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Br J Cancer. 2023 Nov 1
Regorafenib in patients with advanced Ewing sarcoma: results of a non-comparative, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre Phase II study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37914801/