镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血红蛋白（Hb）疾病。2024年1月，美国学者发表在《Blood Adv》的一项随机、双盲、安慰剂对照试验，考察了异槲皮素（IQ）治疗SCD血栓性炎症的效果。

来自癌症患者小型试验的数据表明，IQ治疗降低了血栓生物标志物并预防了临床血栓形成，但据研究者所知，还没有针对SCD成人血栓性炎症进行IQ研究。

在稳态SCD（血红蛋白SS[HbSS]、HbSβ0thal、HbSα+thal或HbSC）成人中进行了一项随机、双盲、安慰剂对照试验。首要结局为在意向治疗人群中分析的治疗后血浆可溶性P-选择素（sP-选择素）vs基线的变化。

2019年11月至2022年7月，46名患者（40±11岁，56%为女性，75%接受羟基脲治疗）被随机分为IQ组（23人）或安慰剂组（23人）。IQ的耐受性良好，记录的所有不良事件（AE；21例）或严重AE（14例）均不归因于研究药物。sP-选择素的平均治疗后变化在两组之间无显著差异（IQ，0.10±6.53 vs安慰剂，0.74±4.54；P=0.64）。在IQ治疗的患者中，全血凝固（P=0.03）和胶原诱导的血小板聚集（P=0.03）较基线显著降低。诱导性单核细胞组织因子基因表达和血浆蛋白二硫异构酶还原酶活性也受到显著抑制（P分别为0.003和0.02）。SCD患者的短期固定剂量IQ是安全的，没有目标外出血，并且与血栓性炎症的几种生物标志物从基线向适当方向的变化相关。

（选题审校：郭琦 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：镰状细胞病是一种遗传性疾病，由于β珠蛋白基因的链状点突变导致血红蛋白异常，其特征是红细胞呈镰刀形并且异常红细胞大量被破坏造成慢性贫血。
P选择素，可介导血小板、内皮细胞和白细胞的相互连接。
翟所迪教授：研究结果中p选择素用药前后无显著性差异，可能与未选用临床终点结局，比如血小板数等，选用p选择素为临床结局较为间接有关。）

参考资料：
Blood Adv. 2024 Jan 9;8(1):172-182
Isoquercetin for thromboinflammation in sickle cell disease: a randomized double-blind placebo-controlled trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38157227/