心脏病患儿常需要抗凝治疗来预防血栓形成。目前的标准治疗（SOC），维生素K拮抗剂或低分子肝素，有显著的缺点。2023年12月，发表在《J Am Coll Cardiol》的一项2期、开放标签试验，调查了阿哌沙班用于儿童心脏病血栓预防的安全性、药代动力学（PK）、药效学和疗效。

目的：作者试图描述阿哌沙班（一种口服直接Xa因子抑制剂）预防先天性或获得性心脏病儿童血栓栓塞的安全性、PK、药效学和疗效。

方法：针对需要血栓预防的心脏病儿童（年龄28天至＜18岁）的2期、开放标签试验。随机分组（2:1）至阿哌沙班或SOC，为期1年，意向治疗分析。主要终点：裁定的主要或临床相关的非主要出血的复合指标。次要终点：PK、药效学、生活质量和疗效探索。

结果：从2017年到2021年，对192例受试者进行随机分组，阿哌沙班组129例和SOC组63例。诊断包括单心室（74%）、川崎病（14%）和其他心脏病（12%）。1例阿哌沙班受试者（0.8%）和3例SOC受试者（4.8%）有主要或临床相关的非大出血（%差异−4.0[95%CI −12.8～0.8]）。阿哌沙班所有出血事件的发生率几乎是SOC的两倍（100.0 vs 58.2/100人-年），这是由12例有≥4次轻微出血事件的受试者驱动的。两组均未发生血栓栓塞事件或死亡。阿哌沙班儿童PK稳态暴露与成人水平一致。

结论：在这项儿科多国随机试验中，阿哌沙班和SOC很少出现出血和血栓栓塞。阿哌沙班PK数据与证明疗效的成人试验密切相关。这些结果支持阿哌沙班作为SOC的替代用于儿童心脏病的血栓预防。

（选题审校：闫盈盈 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Am Coll Cardiol. 2023 Dec 12;82(24):2296-2309.
Apixaban for Prevention of Thromboembolism in Pediatric Heart Disease
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38057072/