2013年11月，在线发表在《Lancet》的一项学术、多中心、随机、单盲、安慰剂对照、平行组试验研究表明，对于肾功能丧失和进展至终末期肾病的患者来说，3年的生长抑素类似物奥曲肽长效释放制剂（LAR）的使用可以延缓肾脏总体积的增长。

背景：常染色体显性多囊肾病（ALADIN）会缓慢进展至终末期肾病，且暂无有效的治疗方法。初步研究表明生长抑素类似物奥曲肽长效释放制剂（LAR）可以起到肾脏保护作用。研究者旨在评估使用3年奥曲肽长效释放制剂治疗对罹患该疾病患者的肾和囊肿增长以及肾功能下降的影响。

方法：研究者在意大利5家医院进行了一项学术、多中心、随机、单盲、安慰剂对照、平行组试验。肾小球滤过率（GFR）≥40 mL / min/1.73 m2的成人患者（＞18岁）被随机分配（经电脑清单通过手机分配中心，比例1:1，中心分层，组大小为四和八）为为期3年的肌肉注射两次20mg奥曲肽长效释放制剂组（n=40）或0.9％氯化钠注射液组（n=39），每28天注射一次。

研究的医生和护士对各分配组均知晓，受试者和结果评估者对各分配组不知情。主要终点为在第1年和第3年随访的经MRI测量的肾脏总体积（TKV）。研究采用意向性治疗分析。这项研究在ClinicalTrials.gov注册，序号NCT00309283。

结果：研究自2006年4月27日~2008年5月12日期间进行招募。奥曲肽长效释放制剂组纳入38例患者，安慰剂组纳入37例。在第1年随访时对这些患者进行MRI扫描，奥曲肽长效释放制剂组（46.2 mL，SE 18.2）较安慰剂组（143.7 mL，26.0；p=0.032）相比，TKV的增幅显著较少。 在第3年随访期间各组有35例患者进行了MRI扫描，奥曲肽长效释放制剂组（220.1 mL，49.1）较安慰剂组（454.3 mL，80.8）平均KTV增幅在数值上较小，但差异不显著（P =0.25）。奥曲肽长效释放制剂组的37例（92.5％）患者和安慰剂组的32例（82.1％）患者至少发生一次不良事件（p=0.16）。两个治疗组发生严重不良事件的比例类似。然而，奥曲肽长效释放制剂组发生4例胆囊结石或急性胆囊炎，且可能与治疗有关。

注解：这些结果为进一步检测生长抑素类似物对肾功能丧失和进展至终末期肾病保护作用的大型随机对照试验提供了良好背景。

（选题审校：董淑杰 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：本研究在小范围内探索了奥曲肽的肾脏保护作用，接下来可能会有大规模的研究对此进行进一步的验证，这很可能为将来奥曲肽拓展适应症打下了基调。）