2016年5月，发表在《Ann Oncol》的一项研究评估了醋酸阿比特龙（AA）+泼尼松用于三阴性AR阳性局部晚期或转移性乳腺癌的有效性和安全性。结果显示，AA加泼尼松对一些分子顶浆分泌乳腺癌患者有益。

背景：一些表达阵列研究确定了分子顶浆分泌乳腺癌（BC）作为表达雄激素受体（AR）型并非雌激素受体α。研究者在AR阳性，雌激素、孕激素受体和HER2阴性（三阴性）转移性或不能手术局部晚期BC中进行了一项多中心单臂II期临床研究，评估醋酸阿比特龙（AA）+泼尼松的有效性和安全性。

患者和方法：纳入局部晚期或转移性患者，集中审查，三阴性和AR阳性（≥10%通过免疫组化，IHC）BC患者。允许进行任何数量既往化疗。给与AA（1000 mg）每天一次和泼尼松（5 mg）每天两次，直至疾病进展或不耐受。主要终点是6个月时临床受益率（CBR），定义为患者完全缓解（CR）、部分应答（PR）或疾病稳定（SD）≥6个月的比例。次要终点是客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和安全性。

结果：来自27个中心的146例患者同意进行IHC集中审查。在138例有足够组织的患者中，其中53例（37.6%）为AR-阳性和三阴性，其中34例为自2013年7月至2014年12月纳入。30例患者符合纳入标准和评估主要终点。6月 CBR为20% [ 95%置信区间（CI）7.7%～38.6% ]，包括1 CR 和5 SD ≥6月，其中5人在分析时仍在接受治疗（6.4 +，9.2 +，14.5 +，17.6 +，23.4+月）。ORR为6.7%（95% CI 0.8%～22.1%）。中位PFS为2.8个月（95% CI 1.7%～5.4%）。疲劳、高血压、低血钾和恶心是最常见药物相关不良事件；大部分为1或2级。

结论：AA加泼尼松对一些分子顶浆分泌乳腺癌患者有益，5例患者仍在接受治疗。

（选题审校：韩茹 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：研究没设对照组，怎么比较有效性呢？ 单边研究有效性评价难道不需要设置一个比较标准么？）