2016年11月，发表在《Neurology》的一项研究对甲氨蝶呤（MTX）和吗替麦考酚酯（MMF）预防神经系统结节病复发的有效性进行了头对头比较。结果显示，同MMF相比，MTX能显著改善存活时间且无复发，治疗神经系统结节病时优于MMF。

目的：比较甲氨蝶呤（MTX）和吗替麦考酚酯（MMF）预防神经系统结节病复发的有效性。

方法：研究者开展了一项回顾性多中心研究，纳入接受MTX或MMF治疗经病理证实的神经系统结节病。通过考察复发时间，评估免疫抑制药的有效性。

结果：纳入40名接受至少3个月MTX（n=32）或MMF（n=14）的神经系统结节病患者（24名男性，16名女性，确诊时中位年龄为43.5岁）。免疫抑制剂总与类固醇联合用药。MTX组的复发率是47%（每暴露年有0.2个复发），MMF组为79%（每暴露年有0.6个复发）（p=0.058）。MMF组（11个月）的复发中位时间显著短于MTX组（28个月）（p=0.049）。MTX疗法有11名患者发现不良事件，MMF疗法有1名患者（p=0.12）。

结论：尽管联合使用免疫抑制剂与类固醇，神经系统结节病的复发仍较频繁。同MMF相比，MTX能显著改善存活时间且无复发，治疗神经系统结节病时优于MMF。本研究为服用类固醇的神经系统结节病患者提供了IV类证据，MTX减少复发风险优于MMF。

（选题审校：石伟龙 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）

原文链接：Neurology. 2016 Nov 16. pii: 10.1212/WNL.0000000000003431.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27856779