儿童失神癫痫（CAE）是儿童期起病的一种最常见的癫痫综合征，主要表现为活动突然停止，发呆、呼之不应、手中物体落地。2017年1月，发表在《Neurology》的一项研究对初始治疗失败的CAE儿童的第二次最佳单药疗法进行了调查。

目的：确定初始治疗失败的CAE儿童的最佳二线单药疗法。

方法：在一项比较乙琥胺、丙戊酸和拉莫三嗪的随机对照试验的双盲阶段经历治疗失败的CAE儿童被随机化到开放性的二线单药疗法（选择另外两种治疗方法之一）。主要研究结局是在随机分组后16~20周和12月随访时未发生治疗失败的比例。次要研究结局是在这些随访中发生注意功能障碍的参与者的百分比。

结果：共纳入208名儿童，随机接受二线治疗。在第16~20周和第12个月的随访中，使用乙琥胺（63%，57%）和丙戊酸（65%，49%）的患者未发生治疗失败的比例相似，并高于拉莫三嗪（45%，36%，p=0.051和p=0.062）。在两个时间点，乙琥胺和丙戊酸与拉莫三嗪相比，更好地癫痫发作控制（p＜0.0001）。在第16~20周和第12个月的随访中，使用丙戊酸的患者发生注意功能障碍在人数比乙琥胺或拉莫三嗪更多。对于每种药物，二线单药疗法未发生治疗失败的患者比例并不劣于初始单药疗法未发生治疗失败的患者比例。

结论：作为二线疗法，乙琥胺和丙戊酸，显示出比拉莫三嗪更高的未发生治疗失败的比例和更好的疗效；丙戊酸与更多的注意功能障碍相关。乙琥胺是对其它药物初始治疗无反应的CAE儿童的最佳二线单药疗法。

临床试验注册号：NCT00088452。

证据分类：本研究提供III级证据，表明对于经历初始治疗失败的CAE儿童，使用乙琥胺或丙戊酸的二线单药疗法优于使用拉莫三嗪。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27986874

（选题审校：易湛苗 编辑：王英泽）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：2010年在NEJM上发表了关于儿童失神癫痫的随机双盲临床试验“Ethosuximide, Valproic Acid, and Lamotrigine in Childhood Absence Epilepsy”，纳入453名儿童，结果显示，作为一线单药治疗，乙琥胺和丙戊酸钠优于拉莫三嗪，与该研究的二线单药治疗结论相似。）