口服靶向药物治疗标志着慢性淋巴白血病治疗的显著进步；然而，其高额成本增加了对支付能力的担忧和经济对社会的影响。2017年1月，发表在《J Clin Oncol》的一项研究调查了慢性淋巴细胞白血病中口服靶向药物治疗的经济负担。

目的：口服靶向药物治疗标志着慢性淋巴白血病（CLL）治疗的显著进步；然而，其高额成本增加了对支付能力的担忧和经济对社会的影响。该研究旨在预测美国口服靶向治疗药物时代今后CLL的患病率和成本负担。

方法：研究者建立了一个仿真模型，评价2011年至2025年CLL管理的发展：2014年之前化学免疫疗法（CIT）作为标准疗法，2014年之后针对del(17p)患者和CLL复发患者的口服靶向疗法开始流行，2016年起作为一线治疗。在CIT维持标准治疗期间，模拟比较方案。疾病进展和生存参数基于已出版的临床试验。

结果：由于生存改善，预计美国CLL患者生存的人数从2011年的128000人增加至2025年的199000人（增加55%）。同时，CLL管理的年度成本从7.4亿增加至51.3亿（增加590%）。当口服CLL治疗成为一线治疗时，每位患者寿命周期成本从$147000增加至$604000（增加310%）。参加Medicare的患者其相应的总实付成本从$9200增加至$57000（增加520%）。与CIT方案相比，口服靶向药物治疗使每质量调整生命年的成本效果比增加了$189000。

结论：预计口服靶向药物治疗获益和成本的增加可以促进CLL患者的生存，但增加了患者和支付者的财政负担。需要更多可持续的定价策略，以避免患者的财政负担。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27870563

（选题审校：韩茹 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：花费确实太高，毕竟，WHO规定生命调整至两年的可负担的费用是一个GDP。）