2018年2月，发表在《JAMA Pediatr》的一项由美国科学家进行的前瞻性、多中心、观察性队列研究，在患有非综合征型癫痫的新生儿中，对左乙拉西坦和苯巴比妥的治疗效果进行了比较。

重要性：超过半数新发癫痫的新生儿，其脑电图和临床特征不符合已知的电临床症状（即非综合征型癫痫)。在新生儿中，左乙拉西坦和苯巴比妥是治疗癫痫最常用的药物，但它们的相对有效性尚不清楚。

目的：比较左乙拉西坦与苯巴比妥治疗非综合征型小儿癫痫的效果。

设计、背景和参与者：从2012年3月1日~2015年4月30日，研究人员开展了一项生命早期癫痫研究（一项前瞻性、多中心、观察性队列研究）。其中研究纳入了17个美国医疗中心中患有非综合征型癫痫的新生儿，且这些新生儿在1个月~1岁期间均首次发生过非发热性惊厥。

暴露：将左乙拉西坦与苯巴比妥的使用作为1年内首次发作的初始单药治疗。

主要结果和测量：二分类结局是6个月时单药治疗未失败，定义为在治疗开始的3个月内未处方其他抗癫痫药物且无癫痫发作。根据人口统计学、癫痫特征和神经学史对结局进行调整，使用倾向评分加权对可观察的选择性偏倚进行调整并使用广义估计方程对中心内相关系数进行调整。

结果：该研究的155名新生儿 （81名女孩和74名男孩；中位年龄，4.7个月[四分位范围：3.0~7.1个月]），在第一次癫痫发作的时间上，使用左乙拉西坦的患儿（n = 117）比使用苯巴比妥的患儿（n = 38）的年龄要大（中位年龄，5.2个月[四分位范围，3.5~8.2个月] vs 3.0月[四分位范围，2.0~4.4个月]；P＜0.001）。无其他显著的双变量差异。使用左乙拉西坦治疗的新生儿比使用苯巴比妥的新生儿免于单药治疗失败的频率更高（47 [40.2%]vs 6[15.8%]；P = 0.01）。在调整了协变量、可观察的选择性偏倚和中心内相关系数后，左乙拉西坦优于苯巴比妥的优势持续存在（比值比4.2；95%置信区间（CI），1.1~16；需要治疗的数量，3.5 [95% CI，1.7~60]）。

结论和意义：在非综合征型癫痫新生儿的初始单药治疗上，与苯巴比妥相比，左乙拉西坦的疗效或许更具优势。如果接受苯巴比妥治疗的100名新生儿被替换为接受左乙拉西坦治疗，则可能会有44名患儿免于单药治疗失败而不只是该研究中估计的16名。需要随机临床试验来证实这些发现。

（选题审校：何娜 编辑：王立群）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）