1型糖尿病长期并发症的风险与血糖控制相关，可使用强化胰岛素治疗方案降低该风险：每天多次注射（MDI；≥4次）和持续皮下注射胰岛素（CSII）。尽管缺乏证据显示更昂贵的CSII优于MDI，但是两种治疗方案都在NHS中广泛应用。2018年8月，发表在《Health Technol Assess》一项研究调查了1型糖尿病儿童和青少年CSII vs MDI的血糖控制情况、治疗的安全性、成本效果、患者的生活质量。

目的：1、旨在比较CSII和MDI治疗期间的血糖控制情况；2、确定治疗的安全性和成本效果，以及患者的生活质量。

设计：具有内部试点和12个月随访期的务实开放标签随机对照试验，按照1:1的基于网络的随机区组进行随机，并根据年龄和中心进行分层。

设置：英格兰和威尔士医院中的15个糖尿病门诊。

参与者：7个月~15岁的患者。

干预：确诊1型糖尿病的14天内持续皮下注射胰岛素或MDI。

数据来源：于基线和3、6、9和12个月，使用纸质形式集中化收集数据。研究人员下载了血糖仪和CSII的数据。每次就诊时完成健康效用指数2，于6和12个月完成儿科生活质量量表（PedsQL，糖尿病模块）。从医院患者管理系统数据中评估成本。

结局：首要结局指标为12个月时的糖化血红蛋白（HbA1c）浓度。次要结局指标为HbA1c浓度＜48mmol/mol、严重低血糖、糖尿病酮症酸中毒（DKA）、1型糖尿病或治疗相关不良事件（AE）、体重指数和身高标准差分值的改变、胰岛素需求、生活质量、部分缓解率。经济学结局指标为每获得质量调整生命年（QALY）的增量成本。

结果：2011年5月~2015年1月，总共随机分组293名参与者（CSII组149人，MDI组144人），中位年龄为9.8岁（最小0.7岁，最大16岁）。97%的参与者具有首要结局数据（CSII组143人，MDI组142人）。12个月时，两组年龄调整最小均方HbA1c浓度相当：CSII组60.9mmol/mol（95% CI，58.5~63.3mmol/mol）；MDI组58.5mmol/mol（95% CI，56.1~60.9mmol/mol）；CSII与MDI的差值：2.4mmol/mol（95% CI，-0.4~5.3mmol/mol）。对于HbA1c浓度＜48mmol/mol（CSII：22/143人；MDI：29/142人），相对风险为0.75（95% CI，0.46~1.25）；对于部分缓解率（CSII：21/86；DMI：21/64），相对风险为0.74（95% CI，0.45~1.24）。严重低血糖（SCII：6/144；MDI：2/149）和DKA（CSII：2/144；MDI：0/149）发生率较低。总体来说，CSII和MDI治疗期间分别发生68例AE（14例为严重）和25例AE（严重8例）。生长结局无差异。CSII组报告胰岛素使用较高（平均差异，0.1单位/kg/d；95% CI，0.0~0.2；P=0.01）。CSII组生活质量稍高。以NHS视角，CSII比MDI的平均总成本更贵（£1863；95% CI，£1620~£2137），无额外QALY获益（-0006QALY，95% CI，-0.031~0.018）。

局限性：超过12个月的普遍性不确定。

结论：未鉴别出CSII比MDI有临床获益。CSII不是本研究人群患者代表的成本效果的治疗方法。

将来的工作：需要长期随访确定1年后的临床结局是否具有差异。应考虑患者和专家对MDI和CSII经验的定性探讨。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30109847

（选题审校：张琪 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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