进展型多发性硬化治疗效果差，预后不佳。2018年11月，发表在《Neurology》的一项1b期临床试验，评估了鞘内注射利妥昔单抗治疗进展型多发性硬化的安全性和可行性。

目的：通过1b期临床试验评价鞘内注射利妥昔单抗治疗进展型多发性硬化（PMS）的安全性和可行性，并在1年随访期内评价其对失能和脑脊液（CSF）生物标记物的影响。

方法：通过一根插入右前额并与皮下脑脊液贮液器连接的脑室导管，对23例PMS患者进行利妥昔单抗25 mg 3次给药（25 mg，间隔1周）。随访时间分别为1、3、6、9和12个月。

结果：轻度至中度头晕和恶心为鞘内输注利妥昔单抗较为常见的不良事件，但这些不良事件是暂时的，且可以耐受。唯一的严重不良事件为1例低致死性脑膜炎，且已得到有效治疗。在7例临床效果评价中，仅有1例在治疗后1年获得有统计学意义的改善。在随访期间，没有发现治疗对6个脑脊液生物标记物有影响。

结论：鞘内利妥昔单抗给药耐受性较好。但是，可能带来输注相关的感染。由于研究缺乏对照组，尚不能作出有效性相关的结论。

证据等级：鞘内注射利妥昔单抗治疗进展型多发性硬化可行且耐受性较好，但有引起严重感染的风险。（证据级别：IV级）。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30305449

（选题审校：程吟楚 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）