2019年1月，美国、瑞典、巴西等国学者发表在《JAMA》的一项随机临床试验，调查了非清髓造血干细胞移植（HSCT）vs持续的改变病情类治疗（DMT）对复发-缓解型多发性硬化症（MS）患者疾病进展的影响。

重要性：HSCT是延缓或预防复发-缓解型MS患者渐进性失能的潜在有效方法。

目的：旨在比较非清髓HSCT vs DMT对疾病进展的影响。

设计、地点和参与者：2005年9月20日~2016年7月7日，总共110名复发-缓解型MS患者在美国、欧洲和南美的4个中心进行随机分组。这些患者在上一年接受DMT时具有至少2次复发，拓展残疾状态量表（EDSS，评分范围0~10（10分为最严重的神经残疾））评分为2.0~6.0。2018年1月末次随访，2018年2月锁定数据库。

干预：患者随机分配到HSCT+环磷酰胺（200mg/kg）+抗胸腺细胞球蛋白（6mg/kg）（55人）或比上一年期间服用的DMT具有更高有效性或类别不同的DMT组中（55人）。

主要结局和测量指标：首要终点为疾病进展，定义为至少1年后间隔6个月的2次连续评估时EDSS评分增加1.0分或更多（最小临床重要差异，0.5），用风险比（HR）评估疾病进展所用时间的差异。

结果：110名随机分组的患者中（女性73人（66%），平均年龄36（SD，8.6）岁），103人完成试验，98人在1年时进行评估，23人每年评估1次共5年（中位随访2年，平均2.8年）。HSCT组和DMT组分别有3和34人发生疾病进展。由于事件太少，HSCT组无法计算疾病进展的中位时间，DMT组为24个月（四分位距[IQR]，18~48个月）（HR，0.07；95% CI，0.02~0.24；P＜0.001）。在随访第一年，HSCT组平均EDSS评分从3.38降至（改善）2.36，DMT组从3.31增至（恶化）3.98（组间平均差，-1.7；95% CI，-2.03~-1.29；P＜0.001）。两组均未发生死亡，HSCT组无患者发生4级非造血系统的不良事件（如心肌梗死、败血症、其他致残或潜在危及生命的事件）。

结论和意义：复发-缓解型MS患者的初步研究中，与DMT相比，非清髓HSCT可延长疾病进展时间。需要进一步研究来重复这些结果，评估长期结局和安全性。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30644983

（选题审校：程吟楚 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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