2019年4月，英国学者发表在《BMJ》的务实随机对照试验和经济学评价，调查了确诊为1型糖尿病的儿童和年轻人连续皮下胰岛素注射（CSII）vs每日多次注射（MDI）方案的有效性、安全性和成本效用。

目的：旨在比较儿童和年轻人确诊1型糖尿病后的第一年，CSII vs MDI方案的有效性、安全性和成本效用。

设计：实用、多中心、开放标签、平行组、随机对照试验和经济学评价。

地点：英格兰和威尔士15家儿科国家健康体系（NHS）糖尿病服务。2011年5月研究开放入组，2017年1月关闭。

参与者：7月龄~15岁的患者，新确诊为1型糖尿病。有兄弟姐妹患病的患者和进行药物治疗的患者或具有可影响血糖控制的额外诊断的患者不符合入组标准。

干预：参与者在确诊后14天内随机分为CSII或MDI组，并根据年龄和治疗中心进行分层。根据体重和年龄计算门冬胰岛素（CSII和MDI）、甘精胰岛素或地特胰岛素（MDI）的开始剂量，并根据血糖测量和当地临床实践调整剂量。

主要结局测量指标：主要结局为12个月时的血糖控制（使用糖化血红蛋白评估）。次要结局为每个治疗组糖化血红蛋白位于国家目标范围内的患者比例、严重低血糖和糖尿病酮症酸中毒发生率、身高和体重指数（BMI）的改变（通过标准偏差得分测量）、胰岛素需求（单位/kg/d）、部分缓解率（胰岛素剂量调整的糖化血红蛋白＜9）、儿科生活质量量表评分、从NHS成本视角基于每获得的质量调整生命年（QALY）的增量成本得出的成本效用。

结果：294名患者随机分组，293人纳入到意愿治疗分析中（CSII组144人，MDI组149人）。12个月时，CSII和MDI组参与者的平均糖化血红蛋白相当，不具有显著临床差异（60.9 vs 58.5mmol/mol；平均差，2.4mmol/mol（95% 置信区间[CI]，-0.4~5.3）；P=0.09）。糖化血红蛋白低于58mmol/mol的实现在两组都较少（CSII vs MDI：66/143（46%）vs 78/142（55%）；相对风险，0.84（95% CI，0.67~1.06））。两组严重低血糖和糖尿病酮症酸中毒的发生率都较低。CSII治疗期间报告了54例非严重和14例严重不良事件，MDI治疗期间报告了17例非严重和8例严重不良事件。与MDI相比，CSII组的患者（不是儿童）报告具有较好的儿科生活质量量表评分。CSII比MDI花费更多，每位患者增加£1863的花费（€2179；$2474；95% CI，£1620~2137），无额外的QALY获得（差异，-0.006；95% CI，-0.031~0.018）。

结论：1型糖尿病确诊后的第一年，英国儿童和年轻人CSII未比MDI具有临床获益，两治疗方案在实现糖化血红蛋白的阈值上都是次优的。CSII不具有成本效益。

试验注册：ISRCTN29255275；European Clinical Trials Database 2010-023792-25.

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30944112

（选题审校：徐晓涵 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：近年来血糖波动日益得到重视，研究表明，波动的血糖较稳定的血糖危害更大，更能促进糖尿病患者慢性并发症的发生与发展。对于2型老年糖尿病患者有研究表明CSII比MDI更有利于血糖的平稳且不增加低血糖的风险。本研究关注1型糖尿病儿童和年轻患者一年后的结局，没有关注血糖波动情况和更远期的效果。）