多发性硬化症是一种脱髓鞘疾病，目前还没有治愈方法。2019年8月，发表在《Neurology》的一项研究，调查了特立氟胺（TRF）与富马酸二甲酯（DMF）对多发性硬化症的有效性。

目的：在这项研究中，研究者在一项前瞻性队列研究中比较了TRF与DMF对患者临床和MRI结局的有效性。

方法：共有1770例复发缓解型多发性硬化症（RRMS）（713例使用TRF，1057例使用DMF）且拥有可获得的基线脑MRI数据的患者被纳入意向治疗。初始治疗后1年和2年的观察结局为：复发，T2损伤增加，扩展性失能状态量表评分增加，以及治疗中断理由。统计分析采用倾向评分（逆概率加权）和logistic回归。

结果：校正混杂因素后，TRF使用者与DMF使用者在1年和2年后发生复发和残疾进展的比例相似。但是，与TRF使用者相比，DMF使用者2年后出现至少1个新T2损伤的校正患者比例较低（60.8% vs 72.2%，比值比[OR] 0.60，p＜0.001）。8.5%的DMF治疗患者报告因缺乏有效性而中断治疗，这一比例在TRF治疗患者中为14.5%（OR 0.54，p＜0.001）。2年后TRF治疗患者发生不良事件的比例为16%，DMF治疗患者发生不良事件的比例为21%（OR 1.39，p＜0.001）。

结论：治疗2年后，研究者发现DMF与TRF的临床有效性相似，但DMF治疗患者基于MRI的结局更好，因此由于缺乏有效性而中断治疗的比例较低。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31300547

（选题审校：程吟楚 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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