2019年10月，美国、韩国、日本等国学者发表在《Lancet》的一项双盲、随机、安慰剂对照、2/3期试验，考察了依那利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的有效性和安全性。

背景：NMOSD是一种罕见的复发性CNS的自身免疫性炎性疾病，可造成失明和瘫痪，目前还没有获批的治疗药物。研究者旨在评估依那利珠单抗（一种抗CD19的B细胞消耗抗体）在降低NMOSD的发作和残疾风险上的有效性和安全性。

方法：研究者在25个国家的99个门诊专业诊所或医院进行了一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、2/3期研究。参与者的入组标准为，成年（≥18岁），确诊为NMOSD，拓展残疾状态量表评分为8.0或以下，在筛查前一年具有至少一次需要抢救治疗的发作史或在筛查前2年具有至少2次需要抢救治疗的发作史。使用中央交互式语音应答系统和交互式网络响应系统及置换块，将参与者按照3:1的比例随机分配至静脉依那利珠单抗300mg或安慰剂的组中。于第1天和第15天给予依那利珠单抗或安慰剂。参与者、调查者和所有临床医务工作者都对治疗分组设盲，并且依那利珠单抗和安慰剂在外观上无法区别。主要终点指标为NMOSD发作的时间，由审判委员会确定。对接受了至少1次研究干预的所有随机分组患者都评估有效性终点，按治疗人群中评估安全性终点。

结果：研究时限为2015年1月6日~2018年9月24日，230名参与者随机分组并给药，依那利珠单抗组174人，安慰剂组56人。根据独立的数据检测委员会的建议，由于有效性有明确的证实，因此在完全入组前停止了随机对照阶段。依那利珠单抗组有21/174人（12%）NMOSD发作，安慰剂组为22/56人发作（39%）（HR，0.272；95% CI，0.150~0.496；P＜0.0001）。依那利珠单抗组有125人（72%）发生不良事件，安慰剂组为41人（73%），严重不良事件分别有8人（5%）和5人（9%）。

结论：与安慰剂相比，依那利珠单抗可降低NMOSD发作风险。根据循证治疗证据，依那利珠单抗有潜力作为NMOSD的治疗药物。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31495497

（选题审校：王楚慧 编辑：余霞霞）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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