2020年1月，加拿大学者发表在《Neurology》的一项系统评价和Meta分析，考察了未获批的改变病情类药物治疗神经退行性疾病的风险和获益。

目的：旨在通过对随机安慰剂对照试验（评估阿尔兹海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化（ALS）的研究性治疗）的系统评价和Meta分析，确定随机分配至未获批的改变病情类药物组的患者是否比随机分配至安慰剂的患者在神经退行性疾病上具有更好的结局。

方法：研究者检索了Medline、Embase、ClinicalTrials.gov，检索内容为2005年1月~2018年5月调查非美国食品和药品监督管理局（FDA）批准的改变病情类药物的随机试验的结果。重复提取了试验特征。主要复合终点为在有效性（结局的标准化平均差）和安全性（严重不良事件风险比和因不良事件撤出）上比安慰剂的治疗优势，使用随机效应Meta分析合并结果。

结果：纳入了113项试验（39875名患者）。与安慰剂相比，在阿尔兹海默病（标准平均差（SMD），-0.03；95% CI，-0.07~0.01）、帕金森病（-0.09；-0.32~0.15）、ALS（0.02；-0.25~0.30）和亨廷顿病（0.02；-0.27~0.31）上，改变病情类药物干预与安慰剂相比均未发现显著的有效性优势。同时，在积极治疗组的阿尔兹海默病患者具有较高的严重不良事件风险（RR，1.15；1.04~1.27）和因不良事件而撤出的风险（1.44；1.21~1.70）。

结论：改变病情类药物治疗对研究纳入的四种神经退行性疾病均无获益，对于阿尔兹海默病患者甚至略为不利。结果提示，当参加试验时，神经退行性疾病患者总的来说并不会因为分配到安慰剂组而受到损失。

Neurology. 2020 Jan 7;94(1):e1-e14.

Risks and benefits of unapproved disease-modifying treatments for neurodegenerative disease

（选题审校：程吟楚 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）