2019年12月，美国学者发表在《Neurology》的一项2期随机临床试验，考察了间充质干细胞（MSC）-神经营养因子（NTF）细胞（自体骨髓来源的MSC，诱导分泌NTF）鞘内和肌内联合给药治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的安全性、临床和生物标志物结果。

目的：旨在一项2期随机对照试验中，确定MSC-NTF细胞鞘内和肌内联合给药治疗ALS患者的安全性和有效性。

方法：研究纳入了48名患者，按照3:1的比例（治疗:安慰剂）随机分组。经过3个月的移植前阶段，参与者接受1剂MSC-NTF细胞（36人）或安慰剂（12人），并随访6个月。移植前和移植后2周收集CSF。

结果：研究满足其主要安全性终点。总体研究人群中的疾病进展率（改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）斜率的改变）在治疗组和安慰剂组中相似。在预先设定的快速进展者亚组（21人）中，治疗组早期的疾病进展率得到了改善（P＜0.05）。为了解决异质性，应答者分析表明，与安慰剂相比，接受治疗的参与者ALSFRS-R斜率在全随访期获得≥1.5分/月的改善的比例较高，快速进展者在4和12周时显著改善（P分别=0.004和0.046）。治疗组的参与者移植后CSF神经营养因子增加，CSF炎症生物标志物减少（P＜0.05）。CSF单核细胞趋化蛋白-1水平与24周时ALSFRS-R斜率的改善相关（P＜0.05）。

结论：单剂量MSC-NTF细胞移植是安全的，并证明了早期的有效性前景。这为鞘内自体MSC-NTF细胞移植治疗ALS的多剂量随机临床试验开辟了一条明确的路径。

Neurology. 2019 Dec 10;93(24):e2294-e2305.

NurOwn, phase 2, randomized, clinical trial in patients with ALS: Safety, clinical, and biomarker results

（选题审校：程吟楚 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）