2020年8月，丹麦学者发表在《Neurology》的一项全国队列研究，考察了多发性硬化症（MS）患者初始高效改变病情类治疗（heMDT）的有效性和安全性。

目的：旨在确定heMDT vs中效改变病情类治疗（meMDT）作为既往未经治疗的MS患者一线治疗选择对残疾恶化和复发的有效性。使用全国基于人群的MS注册登记队列进行疗效评估。

方法：从丹麦多发性硬化症注册中识别出开始heDMT作为一线治疗的所有患者，并比较了使用倾向得分匹配的开始meDMT患者样本的治疗结局。

结果：纳入了388名患者，194人初始heDMT治疗，并与开始meDMT的194名患者进行配对。4年随访时，heDMT和meDMT初始用药后6个月经证实的扩大残疾状况量表（EDSS）评分恶化的概率分别为16.7%（95% CI，10.4~23.0）和30.1%（23.1~37.1）（HR，0.53；95% CI，0.33~0.83；P=0.006）。初始heDMT的患者也具有较低的复发概率（HR，0.50；0.37~0.67）。成对删失后结果相似，在高基线活跃度、2006年后确诊或具有基线T2病灶负载信息的亚组中，结果相似。

结论：与配对的初始meDMT的患者相比，初始heDMT作为一线治疗的患者具有较低的6个月经证实的EDSS评分恶化概率和较低的复发概率。

（选题审校：程吟楚 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Neurology. 2020 Aug 25;95(8):e1041-e1051.
Initial high-efficacy disease-modifying therapy in multiple sclerosis: A nationwide cohort study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32636328/