脑卒中严重危害人类健康和生命，是致死和致残的重要原因。2021年2月，发表在《Neurology》的一项前瞻性、开放标签、随机对照试验，调查了静脉间充质干细胞治疗缺血性卒中的疗效和安全性。

目的：探讨自体修饰的间充质干细胞（MSCs）能否促进慢性大卒中患者的康复。

方法：在这项盲法结果评估的前瞻性、开放标签、随机对照试验中，对症状出现后90天内出现严重大脑中动脉梗塞的患者，按2:1的比例进行预处理自体MSC注射（MSC组）或仅使用标准治疗（对照组）。主要结局指标为3个月时改良Rankin量表（mRS）评分。次要结局指标是进一步证明运动功能恢复。

结果：MSC组和对照组分别共纳入39例和15例患者，进行最终意向治疗分析。患者的平均年龄为68岁（范围28～83），从卒中发病到随机分组的平均间隔为20.2天（范围5～89）。两组之间的基线特征没有差异。3个月时两组的mRS评分变化无显著性差异（p=0.732）。然而，二次分析显示，与对照组相比，MSC组的下肢运动功能显著改善（腿部运动指数评分变化，p=0.023），这在预测恢复潜力较低的患者中较为显著。无严重的治疗相关不良事件。

结论：静脉注射预处理的自体MSCs+自体血清治疗慢性大卒中是安全可行的。MSC治疗与3个月mRS评分的改善无关，但研究者在详细的功能分析中观察到了腿部运动的改善。

（选题审校：程吟楚 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Neurology. 2021 Feb 16;96(7):e1012-e1023.
Efficacy and Safety of Intravenous Mesenchymal Stem Cells for Ischemic Stroke
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33472925/