最近，少数临床试验表明，在阿尔茨海默氏病（AD）患者和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者中重复两次打开聚焦超声（FUS）-血脑屏障（BBB）开放是安全、可行的。2021年2月，发表在《Nat Commun》的一项研究，进一步在帕金森氏病合并痴呆（PDD）患者中证明开放BBB的安全性、可行性和可逆性。

背景：MR引导聚焦超声（MRFUS）与静脉微泡给药联合，可用于神经退行性疾病与脑肿瘤患者的局部暂临时性BBB开放。MRFUS可成为神经修复治疗药物递送的治疗工具。PDD的治疗需求仍未被满足。

方法：研究人员开展了一项前瞻性、单臂、非随机、概念验证、安全性和可行性的1期临床试验，该试验仍在进行中。首要结局为证实PDD中BBB开放的安全性、可行性和可逆性，目标在右顶枕颞叶皮层，在这种临床状态下皮质病变是最重要的。探索性测量分析了β-淀粉样蛋白负担的变化、治疗后的脑代谢和神经心理学评估。

结果：2018年10月～2019年5月招募了5名患者，并接受了2个疗程的治疗，每个疗程间隔2～3周。结果以描述性的方式列出。总体来说，该方法是可行和可逆的，无严重的临床或放射副作用。钆剂增强证实，研究人员报告了5名患者的8/10次治疗中顶枕颞交界处BBB开放。所有病例的治疗都很成功，没有遇到BBB开放相关的副反应。从治疗前到治疗后，研究人员观察到轻度认知改善，未在淀粉样或氟脱氧葡萄糖PET中检测到重大变化。

结论：MRFUS-BBB开放在PDD患者中是安全、可逆的，能重复进行。该研究鼓励使用BBB开放促进药物递送的方式治疗PD患者和其他神经退行性疾病中的痴呆。

（选题审校：吴紫阳 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Nat Commun. 2021 Feb 3;12(1):779.
Blood-brain barrier opening with focused ultrasound in Parkinson's disease dementia
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33536430/