在早期乳腺癌辅助治疗中，将依维莫司添加至内分泌治疗（ET）中的获益未知。2022年5月，发表在《J Clin Oncol》的一项研究显示，高风险患者中，将依维莫司添加至辅助ET中不会改善无疾病生存期（DFS）。

目的：依维莫司是一种针对哺乳动物雷帕霉素靶蛋白的口服抑制剂，与ET联用可改善绝经后女性芳香化酶抑制剂耐药的转移性乳腺癌的无进展生存期。但是，在早期乳腺癌辅助治疗中，将依维莫司添加至ET中的获益未知。

患者和方法：该随机双盲3期研究中，高风险激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的原发性乳腺癌女性随机分配至依维莫司+标准ET或安慰剂+标准ET组，治疗2年。分层因素包括ET药物、新辅助vs辅助化疗、孕酮受体状态、随机分组前ET治疗的持续时间、淋巴结受累。主要终点为DFS。

结果：2013年6月~2020年3月，1278名患者随机分配至依维莫司或安慰剂组。首次中期分析时，试验因无效而终止，一旦数据快照完成则进行全面分析。147名患者报告DFS事件，第3年时，ET+依维莫司组（88%（95% CI，85~91））或ET+安慰剂组（89%（86~91））患者的DFS无差异（HR，0.95；95% CI，0.69~1.32；P=0.77）。22.9%的患者报告≥3级不良事件（依维莫司组29.9%，安慰剂组15.9%；P<0.001）。53.4%依维莫司组的患者在早期永久停用干预措施治疗，而安慰剂组为22.3%。

结论：高风险患者中，将依维莫司添加至辅助ET中不会改善DFS。耐受性是一个担心问题，超过一半的患者在研究完成前停用依维莫司。不推荐依维莫司用作辅助治疗。

（选题审校：吴紫阳 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Clin Oncol. 2022 May 23;JCO2102179.
Everolimus Added to Adjuvant Endocrine Therapy in Patients With High-Risk Hormone Receptor-Positive, Human Epidermal Growth Factor Receptor 2-Negative Primary Breast Cancer
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35605174/