2022年7月，发表在《Br J Haematol》的一项研究，调查了免疫化疗vs利妥昔单抗治疗抗髓磷脂相关糖蛋白神经病患者的预后效果。

背景和方法：单克隆免疫球蛋白M（IgM）抗髓磷脂相关糖蛋白（MAG）神经病变是一种罕见的致残性疾病，最常用的治疗方法是利妥昔单抗单药治疗（R），但只能使30%～50%的患者的神经系统得到改善。利妥昔单抗联合化疗已被证明可以提高缓解水平。本研究考察了在本中心接受R或免疫化疗（ICT）治疗的抗MAG神经病变患者的预后，重点关注改良Rankin量表（mRS）评估的首次神经缓解率。

方法和设计：根据医疗记录进行回顾性招募。纳入R单药治疗或联合化疗的抗MAG神经病变患者。ICT治疗的患者接受6个周期的方案：地塞米松（第1天20 mg）+ R （第1天375 mg/m2）+口服环磷酰胺（300 mg/m2 第1～5天）（DRC），或口服氟达拉滨（第1～3天40 mg/m2）+口服环磷酰胺（第1～3天250 mg/m2）+ R （第1天375 mg/m2）（FCR），或口服氟达拉滨（第1到5天40 mg/m2）+ R （第1天375 mg/m2）（FR），或苯达莫司汀 （第1～2天90 mg/m2）+ R （第1天375 mg/m2）（BR）。R组给予R 375 mg/m2，每周静脉滴注，连续4周。该研究的主要终点指标是由mRS评估的首次缓解的发生率。次要终点指标是未开始新治疗的生存时间，定义为从开始治疗到开始新治疗或死亡的时间。

结果：2011年至2018年，共研究了64例患者：34例患者接受R单药治疗，30例接受ICT治疗。根据治疗决策程序，ICT组（mRS 2）的中位mRS高于R组（mRS 1）。1年后，ICT组和R组患者的mRS率改善分别为46%和18%，缓解所需中位时间分别为8个月和13个月（p = 0.023）。ICT组的不良反应更高：62% vs 15%（p＜0.01），包括所有不同分级的不良反应。1例继发性急性白血病发生在ICT治疗5年后。

结论：总之，ICT可作为快速进展和/或严重抗MAG神经病变症状的患者的一个有效选择。

（选题审校：郭琦 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Br J Haematol. 2022 Jul;198(2):298-306
Immunochemotherapy versus rituximab in anti-myelin-associated glycoprotein neuropathy: A report of 64 patients
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35420717/