2022年12月，发表在《N Engl J Med》的一项多中心、2期、随机、双盲试验显示，对于从未接受左旋多巴治疗的早期帕金森病患者，去铁酮治疗可降低脑铁含量，但不能缓解病情进展。

背景：帕金森病患者黑质中的铁含量增加，可能与该疾病的病理生理学有关。早期研究表明，铁螯合剂去铁酮可以降低帕金森病患者黑质纹状体铁含量，但其对疾病进展的影响尚不清楚。

方法：开展一项多中心、2期、随机、双盲试验，受试者为新诊断的帕金森病患者，未使用过左旋多巴。受试者被分配（按1:1的比例）接受口服去铁酮，剂量为15 mg/kg
体重，每天2次，或匹配的安慰剂，持续36周。除非认为有必要控制症状，否则禁止使用多巴胺能治疗。主要结局是36周时，国际运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS；范围0～260，评分越高表示受损越严重）总评分的变化。40周内的次要和探索性临床结局指标包括运动和非运动残疾的测量。使用磁共振成像，测量大脑铁含量也是一个探索性结局指标。

结果：共有372例受试者入选；186例被分配接受去铁酮，186例接受安慰剂。症状的进展导致去铁酮组22.0%的受试者和安慰剂组2.7%的受试者开始多巴胺能治疗。基线时，去铁酮组MDS-UPDRS平均总分为34.3分，安慰剂组为33.2分，分别增加（恶化）15.6分和6.3分（差异9.3分；95%置信区间6.3～12.2；P＜0.001）。与安慰剂组相比，去铁酮组黑质纹状体中铁含量下降更多。去铁酮组的主要严重不良事件是2例受试者出现粒细胞缺乏症和3例受试者出现中性粒细胞减少症。

结论：在从未接受左旋多巴治疗且未计划使用多巴胺能药物治疗的早期帕金森病患者中，在36周的时间内，与安慰剂组相比，去铁酮与帕金森病评分更差相关。

（选题审校：应颖秋 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2022 Dec 1;387(22):2045-2055
Trial of Deferiprone in Parkinson's Disease
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36449420/